【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】國家藥監(jiān)局近日發(fā)布的《2022年度藥品審評報告》顯示，2022年兒童用藥批準(zhǔn)數(shù)量為66個，創(chuàng)歷史新高。另據(jù)統(tǒng)計，2019年至2022年，我國共有158個兒童用藥獲批上市。
 

　　進(jìn)入2023年以來，兒童藥研發(fā)和審評審批繼續(xù)保持增長勢頭，已有大批兒童用藥或增加兒童適應(yīng)癥的品種獲批上市。
 

　　例如，2023年6月13日， 國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)F. Hoffmann-La Roche Ltd.公司的利司撲蘭口服溶液用散適應(yīng)癥人群擴(kuò)展至“16日齡及以上脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者”。 SMA是一種遺傳性神經(jīng)肌肉病，已納入我國《第一批罕見病目錄》。此次該藥的擴(kuò)展后，可將滿足低齡新生兒SMA患者的迫切臨床需求。
 

　　2023年6月9日， 國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)Nobelpharma Co.,Ltd.申報的化學(xué)藥品西羅莫司凝膠(商品名：纖洛麗)上市，批準(zhǔn)用于治療6歲及以上兒童和成人患者的結(jié)節(jié)性硬化癥相關(guān)面部血管纖維瘤。結(jié)節(jié)性硬化癥是常染色體顯性遺傳性罕見病，目前我國尚無獲批準(zhǔn)用于該疾病的治療藥物，本品上市將為相關(guān)患兒提供治療選擇。
 

　　2023年6月1日消息，國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)我武生物申報的黃花蒿花粉變應(yīng)原舌下滴劑(商品名：暢皓)增加兒童適應(yīng)癥，批準(zhǔn)作為特異性免疫治療用于經(jīng)過敏原檢測為黃花蒿/艾蒿花粉過敏引起的變應(yīng)性鼻炎(或伴有結(jié)膜炎)的4歲及以上兒童和成年患者；通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)阿斯利康投資(中國)有限公司申報的硫酸氫司美替尼膠囊(商品名：科賽優(yōu)®/ KOSELUGO®)上市，用于3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)的I型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)兒童患者。
 

　　2023年5月12日，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)Eisai Europe Limited申報的化學(xué)藥品吡侖帕奈口服混懸液上市，批準(zhǔn)用于4歲及以上兒童和成人癲癇部分性發(fā)作患者(伴有或不伴有繼發(fā)全面性發(fā)作)的治療。癲癇部分性發(fā)作患者(伴有或不伴有繼發(fā)全面性發(fā)作)是一種常見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，本品上市將為兒童患者提供更為適宜的劑型。
 

　　更早的2023年4月份，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)蘇庇醫(yī)藥(廣州)申報的尼替西農(nóng)口服混懸液(商品名：澳孚町®/ORFADIN®)上市，批準(zhǔn)用于治療成人和兒童酪氨酸血癥I型(HT-1)患者。 HT-1是一種常染色體隱性遺傳病，多發(fā)生于兒童期，已納入《第一批罕見病目錄》。品上市將為酪氨酸血癥I型患兒提供治療選擇。
 

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　　統(tǒng)計來看，國家藥品監(jiān)督管理局近五年以來已有超160個兒童用藥產(chǎn)品獲批上市，部分治療領(lǐng)域為罕見病領(lǐng)域，患兒存在巨大的尚未被滿足的臨床需求，隨著這些藥品的獲批，將給患兒帶來新的治療選擇。
 

　　而在兒童用藥加速獲批的背后，離不開藥企們持續(xù)的研發(fā)投入，也離不開一系列利好政策的支持。針對兒童用藥領(lǐng)域，目前我國已建立兒童用藥審評審批體系及完善技術(shù)指導(dǎo)原則，國家藥監(jiān)局近日答復(fù)政協(xié)委員提案時提到，下一步，國家藥監(jiān)局將在保障獲批藥品安全、有效、質(zhì)量可控基礎(chǔ)上，加快兒童用藥審評審批。國家衛(wèi)健委將協(xié)同相關(guān)部門，切實推動兒童用藥保障再上新臺階。
 

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