【制藥網(wǎng) 市場分析】孤兒藥，又被稱為罕用藥，是一些專門用于治療罕見疾病的特效藥物。長期以來，因市場小、研發(fā)成本高而不具備投資價值等原因，企業(yè)在過去的研發(fā)積極性一直比較低。因此，也導致了孤兒藥的進一步研發(fā)一直存在一定的難度。
 

　　有數(shù)據(jù)顯示，目前世界已知罕見病約7000種，真正有藥可用的疾病只占到了5%-10%。而且，就這不到10%的罕見病患者卻還面臨著有藥可用、但難以承擔醫(yī)療費用的局面。值得注意的是，受此影響，我國孤兒藥市場其實也存在著很大的空白。公開資料顯示，在中國頭一批罕見病目錄囊括的121種疾病中，就僅有60%“有藥可治”。
 

　　對此，業(yè)內(nèi)認為，在孤兒藥領域，將存在著未被滿足的巨大需求。實際上，面對這一現(xiàn)狀，目前國家已經(jīng)發(fā)布了罕見病目錄、罕見病診療指南等文件措施，來加快罕見病藥物獲批進入國內(nèi)市場利好患者；同時也在不斷鼓勵藥企積極投入研發(fā)罕見病藥物。
 

　　值得一提的是，今年9月15日，國家醫(yī)療保障局網(wǎng)站在發(fā)布的《國家醫(yī)療保障局關于政協(xié)十三屆全國委員會第四次會議第4468號(社會管理類371號)提案答復的函》中也明確提到，將進一步探索適合“孤兒藥”的采購機制，并將結合臨床治療用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，將符合條件的罕見病藥品按程序納入醫(yī)保支付范圍。
 

　　分析認為，更加多元化支付方式以及扶持政策的出現(xiàn)，可能會讓孤兒藥在藥企受到熱捧，甚至變成一種研發(fā)管線的開發(fā)策略。實際上，據(jù)筆者了解，隨著審批通道、支付渠道的暢通，近年來已經(jīng)有越來越多的國內(nèi)企業(yè)開始加入到孤兒藥賽道。據(jù)統(tǒng)計，2020年就有19家中國公司累計獲得了35項FDA孤兒藥資格(按適應證計)，占FDA全年授出孤兒藥資格數(shù)量的8%，創(chuàng)歷史新高。其中，亞盛醫(yī)藥更是以8項孤兒藥資格認定成為大贏家。
 

　　除此之外，澤璟制藥鹽酸杰克替尼片、加科思JAB-3312、甘李藥業(yè)GLR2007、迪哲醫(yī)藥DZD4205、益諾依生物Y-2舌下片、禾元生物HY1003、華潤醫(yī)藥NIP292片、丹諾醫(yī)藥TNP-2092等多個國產(chǎn)新藥也已獲得了孤兒藥認定。
 

　　從整體來看，在我國利好政策陸續(xù)出臺的影響下，國內(nèi)罕見病的診斷、治療和藥物研發(fā)已開始逐步走向正軌。業(yè)內(nèi)認為，未來隨著中國孤兒藥政策的逐步完善，將會促進更多的國內(nèi)藥企投入罕見病用藥的研發(fā)，這一藥物市場將繼續(xù)擴大。到2030年，中國罕見病市場規(guī)模預計能達到600-900億元人民幣，屆時在全球市場規(guī)模中占比也或將超過5%。而隨著更多新藥的出現(xiàn)，也或將進一步改變罕見病患者可選擇藥物極少或無藥可治的困境，為更多罕見病患者帶來福音。