【制藥網(wǎng) 市場分析】 小核酸藥物，即寡聚核苷酸藥物。近年來，小核酸藥物逐漸走入聚光燈下，接受人們的注目和熱情。數(shù)據(jù)顯示，2021年基于寡核苷酸的新開臨床管線達125個，同比2020年大幅增長。
 

　　在小核酸藥物領域，制藥巨頭紛紛聚焦，重金押注。如諾華豪擲近百億美金囊獲一款小分子干擾RNA(siRNA)藥物inclisiran；諾和諾德?lián)]斥33億美元收購RNA干擾(RNAi)領域的新秀公司Dicena；如今GSK也明確宣布放棄細胞療法，轉投小核酸藥物的懷抱。
 

　　資料顯示，寡核苷酸是具有治療或控制多種疾病潛力的核酸聚合物，目前基于寡核苷酸治療機制的研發(fā)重點有基因沉默、基因激活等。寡核苷酸藥物主要包括RNAi和反義核酸(ASO)，其中基于RNAi原理的藥物研發(fā)重點集中在小干擾核酸(siRNA)、Micro RNA(miRNA)等。
 

　　近年來寡核苷酸藥物的發(fā)展為許多罕見或目前無法治愈的疾病帶來了治療希望，對治病蛋白源頭的精準靶向理論上可以攻克對于許多依靠小分子和抗體藥物難成藥的蛋白。如今隨著化學修飾、遞送系統(tǒng)等關鍵技術的突破，小核酸藥物迎來了發(fā)展期，截至目前，全球已有15款小核酸藥物獲批上市，其中包括9款ASO、5款siRNA藥物和1款核酸適配體，大約80%的藥物是在2015年以后上市的，治療領域主要集中在罕見病。
 

　　作為目前創(chuàng)新療法中的大熱賽道之一，小核酸藥物不斷開花結果，并成功實現(xiàn)商業(yè)化落地，這也引燃國內一眾藥企的研發(fā)熱情。據(jù)悉，近日，蘇州歐利生物醫(yī)藥科技有限公司宣布完成Pre-A+輪融資，募集資金將主要用于百公斤級小核酸藥物生產基地建設，以便更好地滿足國內外藥企對小核酸藥物臨床至商業(yè)化生產階段的CDMO需求。資料顯示，歐利生物成立于2021年8月，專注于為藥企提供小核酸藥物發(fā)現(xiàn)、實驗室研發(fā)、工藝和分析開發(fā)、CMC服務、原料藥生產及藥品注冊等“一站式”CDMO服務。
 

　　而根據(jù)相關數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2022年全國在RNA藥物領域合計發(fā)生融資事件31起，其中17起融資事件與寡核苷酸(小核酸)藥物有關。
 

　　當前聚焦小核酸藥物領域的國內企業(yè)中，圣諾制藥自主研發(fā)能力較強，構建了豐富的核酸干擾創(chuàng)新藥研發(fā)管線，研發(fā)管線中，小干擾藥物STP705研發(fā)進展快，針對鱗狀細胞原位癌的臨床試驗已進入二期。
 

　　而瑞博生物也是國內專注于小核酸藥物研發(fā)的本土代表性企業(yè)，其在研藥物主要為小干擾RNA(siRNA)、反義寡核苷酸(ASO)和核酸適配體藥物。其中瑞博生物針對2型糖尿病的反義核酸藥物RBD4988，全球已經(jīng)完成1個臨床Ⅰ期研究和3個Ⅱ期研究，在中國展開針對2型糖尿病的兩項Ⅱ期臨床試驗也已順利完成。
 

　　除了圣諾制藥和瑞博生物外，國內專注小核酸藥物研發(fā)的企業(yè)還有中美瑞康、百奧邁科等，其產品管線均處于臨床前研究階段。
 

　　業(yè)內表示，小核酸藥物具有可成藥靶點廣泛、疾病應用空間廣闊、藥效持久且研發(fā)時間短、投產快等優(yōu)勢，在抗擊傳染病、治療罕見病和慢性病領域具有較大的發(fā)展?jié)摿ΑＮ磥?，隨著小核酸藥物的應用領域和技術領域不斷突破創(chuàng)新，小核酸藥物的市場需求和市場規(guī)模將持續(xù)擴大。而國內市場，雖然小核酸藥物仍處于早期研究階段，但是業(yè)內普遍認為，三四年后，國內小核酸藥物將實現(xiàn)商業(yè)化。
 

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