【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】再生障礙性貧血(AA)是由多種原因?qū)е略煅杉毎臄?shù)量減少、功能障礙引起的一種骨髓造血功能衰竭性血液病，其發(fā)病初期癥狀不明顯，因此不易被察覺。數(shù)據(jù)顯示，再障在我國年發(fā)病率約為0.74/10萬，高發(fā)年齡段在15-25歲和65-69歲。根據(jù)骨髓衰竭的嚴重程度，AA一般可分為非重型、重型兩種。其中，重型再生障礙性貧血(SAA)在我國年發(fā)病率大致為1.4-1.7/100萬，具有發(fā)病急、病情重、嚴重威脅生命健康的特點。
 

　　2023年2月21日，諾華的艾曲泊帕(瑞弗蘭)新增適應癥，獲批用于治療既往對免疫抑制治療緩解不充分的重型再生障礙性貧血(SAA)患者，為相關(guān)患者帶來了用藥新選擇。
 

　　研究顯示，對于東亞>60歲的重型再障患者，在不少于6個月的艾曲泊帕(75mg qd)治療后，總體有效率可以超過70%，而且在年齡60～70歲的人群中，使用該聯(lián)合方案總體的療效和緩解率與成人總體人群的結(jié)果相似。
 

　　據(jù)悉，諾華的艾曲泊帕乙醇胺片于2008年11月獲得FDA批準上市。2018年7月21日，諾華宣布該藥在中國正式獲批上市，用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類藥物、免疫球蛋白治療無效或脾切除術(shù)后慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)患者的血小板減少。2022年5月20日，諾華宣布艾曲泊帕乙醇胺片新適應癥在中國獲批，用于治療既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的6-11歲兒童慢性免疫性(特發(fā)性)血小板減少癥。
 

　　該藥已被《再生障礙性貧血診斷與治療中國指南(2022年版)》、《成人原發(fā)免疫性血小板減少癥診斷與治療中國指南(2020版)》、《兒童原發(fā)性免疫性血小板減少癥診療規(guī)范(2019版)》等推薦使用。
 

　　數(shù)據(jù)顯示，諾華的艾曲泊帕乙醇胺片經(jīng)美國上市后銷售可觀，2021年全球銷售額達到20.16億美元。
 

　　不過，除了諾華以外，國內(nèi)藥企也在賽道上積極布局，未來將給國內(nèi)患者帶來更多用藥選擇。例如，12月19日，三生制藥旗下沈陽三生制藥與則正醫(yī)藥旗下公司達成項目合作協(xié)議。雙方就則正醫(yī)藥自主研發(fā)的艾曲泊帕乙醇胺干混懸劑產(chǎn)品達成技術(shù)開發(fā)、商業(yè)化等一系列合作。據(jù)悉，該產(chǎn)品是國內(nèi)頭個申報上市的TPO-RA類的干混懸劑型藥物，目前已完成處方工藝開發(fā)、工藝和分析方法轉(zhuǎn)移、工藝驗證以及生物等效性BE研究，并已于2023年10月份就該產(chǎn)品遞交了注冊資料，適應癥包括原發(fā)免疫性血小板減少癥(“ITP”)和重型再生障礙性貧血(“SAA”)。
 

　　而除了讓患者有藥可用以外，我國相關(guān)部門也在積極推進新藥進醫(yī)保工作。日前，備受關(guān)注的2023年新版醫(yī)保目錄已經(jīng)發(fā)布，諾華共有2個新產(chǎn)品及2個新適應癥成功納入2023年版國家醫(yī)保藥品目錄，其中就包括瑞弗蘭®(艾曲泊帕乙醇胺片)新增“用于既往對免疫抑制治療緩解不充分的重型再生障礙性貧血(SAA)患者”適應癥，這意味著將給國內(nèi)SAA患者藥費“減負”。
 

　　此前的2019年8月22日，艾曲泊帕被納入醫(yī)?？钩鲅幰翌惙秶?，讓ITP患者們看到了治療的新選擇的同時，也切實減輕了就醫(yī)負擔。
 

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