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輝大基因牽手Synthego，推動中國原創(chuàng)基因編輯工具出海

2024年06月03日 11:49:18來源：制藥網點擊量：36202

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　　資料顯示，輝大基因是一家專注于CRISPR基因治療藥物開發(fā)的處于臨床階段的生物技術公司，其以AAV為載體，致力于人類罕見病單基因遺傳病的基因替代和基因編輯治療，研發(fā)管線涵蓋中樞神經、眼科、肌肉、聽力等多個領域。

　　輝大基因擁有4大技術平臺：基因編輯平臺、遞送載體平臺、動物模型平臺、工藝開發(fā)平臺。其中基因編輯平臺致力于開發(fā)、優(yōu)化基于CRSPR/Cas的RNA編輯工具，并將RNA編輯工具應用于疾病治療中；已研發(fā)出體積小、效率更高、特異性更強的RNA編輯工具，可用于多種疾病的治療。

　　hfCas12Max®是輝大基因依托于HG-PRECISE®技術平臺，自主研發(fā)并優(yōu)化的新型DNA編輯系統(tǒng)。hfCas12Max®在哺乳動物細胞展示了更優(yōu)的在靶編輯效率和更低的脫靶活性，且具有可被單個AAV包裝遞送的尺寸優(yōu)勢。hfCas12Max®的商業(yè)化將顯著提高CRISPR基因編輯系統(tǒng)的可及性，提供更大的操作自由度，促進基于CRISPR的細胞和基因治療的發(fā)展。

　　Synthego是一家基因組工程解決方案提供商，提供多面的產品和服務套件，以加速基于CRISPR的細胞和基因治療的發(fā)展。Synthego致力于為研究人員和創(chuàng)新者提供支持，以其CRISPR技術和專業(yè)知識推動從臨床前到臨床應用的進步。

　　本合作不僅顯示了輝大基因hfCas12Max®的重要臨床應用潛力，也反映了Synthego對先進GMP制造能力的持續(xù)關注。

　　其中輝大基因相關人士表示，輝大基因擁有自主研發(fā)的CRISPR基因編輯技術，并在神經及眼科領域進行了深度產品布局。未來將與合作伙伴Synthego一起，共同助力CRISPR基因治療領域科研及新藥開發(fā)，加速為全球患者提供變革性的基因療法。

　　Synthego相關人士表示，公司先進的CRISPR GMP生產能力和監(jiān)管專業(yè)知識與輝大基因的下一代核酸酶技術相結合，是推進細胞和基因治療領域變革性療法的關鍵一步。此次合作凸顯了Synthego對CRISPR療法的承諾，公司專注于GMP制造和CRISPR綜合解決方案，以支持療法開發(fā)。本次合作將hfCas12Max®整合進公司的CRISPR工具庫，非常契合公司提高基因編輯工具可及性及效率的初衷和愿望。

　　資料顯示，全球范圍內，基因編輯技術的發(fā)展已經經歷了多個階段，從早期的限制性核酸內切酶、同源重組、轉座子等技術，到近年來的鋅指核酸酶(ZFN)、轉錄激活劑樣效應核酸酶(TALEN)和成簇規(guī)律間隔短回文重復序列(CRISPR)等技術，基因編輯的效率、精確度和便利性都有了顯著提高。展望未來，基因編輯將迎來廣告的市場，有數(shù)據預測，到2030年，全球基因編輯市場規(guī)模將達到360.61億美元，復合年增長率為22.3%。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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