【制藥網 行業(yè)動態(tài)】一直以來，藥物開發(fā)都是具有挑戰(zhàn)性的。其中，精神疾病和神經退行性疾病的新療法開發(fā)，更是具有挑戰(zhàn)性的領域之一。根據梳理，剛剛過去的2024年，該領域有多款創(chuàng)新藥臨床試驗失敗。
 

　　其中，艾伯維僅在一個月內就爆出3起神經科學領域臨床失敗事件。如近日艾伯維的AL002，在INVOKE-2試驗中卻顯示未能達到通過以臨床癡呆評分總和(CDR-SB)衡量的減緩AD臨床進展的主要終點。同樣，AL002對AD的液體生物標志物沒有顯著影響，淀粉樣蛋白PET 成像顯示腦淀粉樣蛋白水平沒有與治療相關的降低?；谝陨鲜〉闹衅诎l(fā)現(xiàn)，公司正在停止其對AL002 的長期擴展研究，同時計劃裁員約41 人，預計2025年上半年實施。
 

　　據悉，早些時候，艾伯維宣布其在研精神分裂癥藥物Emraclidine的兩項II期臨床試驗均未達到主要終點。詳細數(shù)據顯示EMPOWER-1研究中，Emraclidine組PANSS總分隨均表現(xiàn)出優(yōu)于安慰劑組的改善，但改善無統(tǒng)計學意義；EMPOWER-2研究中，15mg Emraclidine組、30mg Emraclidine組及安慰劑組PANSS總分均值分別為-18.5、-14.2及-16.1，其中30mg Emraclidine組PANSS總分相較基線的改善程度比安慰劑組差。
 

　　除了艾伯維，2024年10月，Sage Therapeutics也曾宣布NMDA受體正向變構調節(jié)劑Dalzanemdor(SAGE-718)治療阿爾茨海默病(AD)的II期LIGHTWAVE研究未達到主要終點。據悉，這是Dalzanemdor遇到的第2次挫折。2024年4月，Dalzanemdor治療帕金森病相關認知障礙的II期PRECEDENT研究也未達到主要終點，該適應癥因此被放棄開發(fā)。目前，Dalzanemdor還剩下亨廷頓氏病適應癥正在開發(fā)中。
 

　　輝瑞開發(fā)的杜氏肌營養(yǎng)不良癥創(chuàng)新藥fordadistrogene movaparvovec(莫哌達基)在2024年也折戟。2024年8月，輝瑞宣布其III期試驗 (NCT04281485) 失敗并終止了這一項目。在III期臨床試驗中接受該療法的男孩產生了大量微型抗肌萎縮蛋白(Microdystrophin)。理論上，這種結果應該有助于減緩DMD。然而，參與者根本沒有受益，多項肌肉功能測試的結果與安慰劑相比沒有改善。
 

　　此外，2024年3月，美國制藥公司Amylyx(AMLX.US)宣布其開發(fā)的用于治療肌萎縮側索硬化癥(Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，俗稱“漸凍癥”)的藥物Relyvrio在一項全球性的3期臨床試驗中未達到預期的治療效果。
 

　　資料顯示，Relyvrio是兩種藥物苯丁酸鈉和?；撬岫嫉膹头街苿?。Relvyrio于2022年9月獲得批準，成為治療肌萎縮側索硬化癥的藥物。據悉，F(xiàn)DA根據II期CENTAUR試驗的結果批準了Relvyrio，該藥物(苯丁酸鈉和牛磺酸二醇的組合)被證明可以減緩ALS的進展并將患者的壽命延長數(shù)月。然而，在PHOENIXIII期試驗，與安慰劑相比，第48周時ALSFRS-R總分相對于基線的變化沒有顯著差異。在PHOENIXIII期試驗失敗后，Relyvrio于去年4月從美國和加拿大市場撤出。
 

　　業(yè)內表示，2024年，神經科學領域多個令人失望的中后期臨床試驗結果，也反映了藥物開發(fā)尤其是在推進精神疾病和神經退行性疾病的新療法開發(fā)，仍然是生物技術和制藥行業(yè)中具有挑戰(zhàn)性的領域之一。數(shù)據顯示，中樞神經系統(tǒng)(CNS)疾病的藥物的II期和III期失敗率約為85%。
 

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