【制藥網 行業(yè)動態(tài)】日前，艾伯維(AbbVie)宣布全力進軍 in vivo CAR-T 市場，將斥資 21億美元現金收購 Capstan Therapeutics，以期將一款處于1期臨床實驗階段的自身免疫疾病候選in vivo CAR-T細胞療法(CPTX2309)納入其研發(fā)管線。
 

　　資料顯示，Capstan Therapeutics公司致力于將in vivo CAR-T技術應用于癌癥、自身免疫疾病及纖維化疾病的治療。該公司的核心平臺技術涉及一種專有的靶向脂質納米顆粒(tLNP)遞送載體，它由與重組蛋白結合劑(例如單克隆抗體)偶聯的tLNP組成，從而實現對特定細胞類型的選擇性優(yōu)先靶向，旨在遞送治療性RNA(包括mRNA或基因編輯工具)，能夠在體內對特定細胞類型進行重編程。此前，公司已累積獲得來自多家制藥頭部及風投機構的3.4億美元融資，足以見得其技術潛力備受認可。?
 

　　Capstan的核心資產CPTX2309是一款處于1期臨床試驗階段的in vivo CAR-T細胞療法，用于治療自身免疫疾病。該療法使用靶向CD8的tLNP，將編碼CD19CAR的mRNA靶向遞送到CD8+T細胞，從而在體內有效構建CAR-T細胞。這些生成的CAR-T細胞可清除自身反應性B細胞和正常B細胞，基于該方法生成的CAR-T細胞只會在體內短暫存在數天時間，之后血液和組織會在數天至數周內重新生成健康的B細胞，從而實現免疫系統(tǒng)的"重置"，實現對B細胞誘導的自身免疫疾病的治療。
 

　　從市場前景來看，in vivo CAR-T市場潛力巨大。傳統(tǒng)的CAR-T療法雖然在癌癥治療領域取得了顯著成效，但其復雜的生產過程、高昂的成本以及較長的治療周期，限制了其廣泛應用。而in vivo CAR-T技術通過基因遞送技術直接在患者體內“改造”T細胞，無需體外分離、擴增和回輸，將治療流程從數周壓縮至數天，成本也有望大幅下降，這為更多患者帶來了希望。并且，in vivo CAR-T技術的應用領域不僅僅局限于癌癥治療，在自身免疫疾病、纖維化疾病等領域也展現出了巨大的潛力。以自身免疫疾病為例，隨著生活環(huán)境和生活方式的改變，自身免疫疾病的發(fā)病率呈上升趨勢，對新的有效治療手段需求迫切，in vivo CAR-T療法有望滿足這一市場的需求。
 

　　據不完全統(tǒng)計，全球有超過20款in vivo CAR-T管線處于臨床前或臨床早期，這一蓬勃發(fā)展的態(tài)勢預示著該市場未來廣闊的發(fā)展空間。?
 

　　除了艾伯維之外，眾多跨國藥企也在積極布局in vivo CAR-T領域。例如，阿斯利康在今年3月豪擲70億元收購體內細胞療法公司EsoBiotec，后者的核心技術同樣聚焦于體內CAR-T療法，其產品有望為癌癥患者帶來全新的治療選擇。賽諾菲也曾披露公司有三個體內CAR-T項目處于臨床前開發(fā)階段，并在2024年1月宣布與Umoja就開發(fā)體內CAR-T療法達成潛在總額14.4億美元的合作。安斯泰來在2月宣布與Kelonia達成合作以開發(fā)體內CAR-T，通過整合雙方的技術和資源，期望在這一新興領域占據一席之地。這些跨國藥企的積極行動，充分顯示了in vivo CAR-T市場的吸引力和發(fā)展?jié)摿Α?
 

　　國內藥企也不甘落后，在in vivo CAR-T領域加速布局。云頂新耀憑借前瞻布局，成功躋身全球體內CAR-T研發(fā)隊伍前面，其技術已經完成人源化小鼠及靈長類動物驗證，預計將在下半年啟動臨床試驗，進度與Capstan幾乎同步。科濟藥業(yè)也在積極探索相關技術，致力于為國內患者提供更先進的治療方案。此外，濟因生物、遠泰生物、先博生物、博生吉等多家國內企業(yè)也紛紛投身于這一領域，各自發(fā)揮自身優(yōu)勢，推動in vivo CAR-T技術在國內的發(fā)展。?
 

　　隨著眾多藥企的積極投入和技術的不斷突破，in vivo CAR-T療法有望在未來重塑癌癥、自身免疫疾病等領域的治療格局，為更多患者帶來福音。但同時，該領域在技術轉化、臨床試驗、成本控制等方面仍面臨諸多挑戰(zhàn)，需要行業(yè)各方共同努力，推動這一創(chuàng)新療法走向成熟。
 

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