【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】2025年8月7日消息，據(jù)報道，知情人士透露，由于大型制藥公司持續(xù)尋求交易以緩解迫在眉睫的專利懸崖問題，諾華已向?qū)Ｗ⒂诤币姴〉纳锛夹g公司阿維蒂生物科學(AavantiBio)提出收購意向。
 

　　據(jù)悉，諾華一直在評估對阿維蒂的收購出價，該公司目前市值43億美元，諾華在最近幾周明確表達了收購興趣。諾華這一舉措旨在擴充其針對罕見遺傳疾病的藥物研發(fā)管線。不過，相關人士指出，鑒于目前雙方的討論尚處于早期階段，最終能否達成交易仍存在較大不確定性。他們還提醒，可能會有其他競購者參與角逐，或者談判隨時可能破裂。截至目前，諾華和阿維蒂雙方均拒絕就此發(fā)表評論。
 

　　公開資料顯示，阿維蒂生物科學是一家在罕見病治療領域發(fā)展迅速的生物技術公司。雖然相比一些大型藥企，其規(guī)?；蛟S相對較小，但其在特定的細分領域——罕見遺傳疾病治療方面，具備獨特的技術優(yōu)勢與研發(fā)實力。公司致力于利用前沿的基因療法技術，針對那些因基因缺陷導致的罕見病進行深入研究與藥物開發(fā)。其研發(fā)團隊由一批在基因治療、分子生物學等領域經(jīng)驗豐富的專家組成，這些專業(yè)人才為公司的技術創(chuàng)新與產(chǎn)品研發(fā)提供了堅實保障。
 

　　在針對罕見遺傳疾病的藥物研發(fā)管線上，阿維蒂生物科學取得了一系列積極的進展。以杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)為例，這是一種由于X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白的基因出現(xiàn)突變而引發(fā)的罕見遺傳病，患者因抗肌萎縮蛋白缺失或缺陷，肌肉在收縮過程中會出現(xiàn)慢性損傷與炎癥發(fā)作，嚴重影響肌肉再生。阿維蒂生物科學的SGT-003項目是一項極具潛力的下一代腺相關病毒(AAV)基因療法，該療法創(chuàng)新性地運用親肌肉衣殼蛋白(AAV-SLB101)，將專有的神經(jīng)元型一氧化氮合酶(nNOS)微肌萎縮(microdystrophin)蛋白成功遞送至肌肉中，為DMD患者帶來了新的希望。公司計劃在2023年中提交新藥臨床試驗(IND)申請，若申請獲批，預計在2023年底便啟動病患招募工作。
 

　　在弗里德賴希共濟失調(diào)癥(Friedreich’sAtaxia，F(xiàn)A)的治療研究方面，阿維蒂生物科學的AVB-202項目同樣表現(xiàn)突出。FA是由編碼frataxin的FXN基因中出現(xiàn)三聯(lián)核苷酸重復擴增所致，這種基因變化使得frataxin蛋白水平顯著降低，進而導致鐵在組織中大量積累，對心臟和大腦等具有高能量需求的細胞造成嚴重影響，致使患者神經(jīng)系統(tǒng)逐漸遭到破壞，運動功能出現(xiàn)嚴重困難。AVB-202作為處于臨床前階段的AAV候選基因療法，已經(jīng)在小鼠與非人類靈長類的三項動物模型研究中，成功證實了其有效性，預計在2024年下半年，公司將提交AVB-202的IND申請。
 

　　針對因BAG3突變所引起的罕見心臟疾病，阿維蒂生物科學的AVB-401項目也在緊鑼密鼓地推進中。這一臨床前項目在公司與其他企業(yè)合并后，得到了持續(xù)的開發(fā)與深入研究。
 

　　除了上述項目，阿維蒂生物科學還在積極布局其他早期階段的心臟項目，不斷豐富自身的研發(fā)管線，為攻克更多罕見遺傳疾病奠定了堅實基礎。
 

　　那么，諾華為何要瞄準罕見遺傳疾病治療領域呢？從市場需求來看，盡管每種罕見病的患者群體相對較小，但全球范圍內(nèi)罕見病種類繁多，據(jù)業(yè)內(nèi)統(tǒng)計，全世界約有7000種罕見病，影響著多達3.5億人口，這一數(shù)字甚至超過了美國的總?cè)丝跀?shù)。然而，目前這些患者面臨著嚴重的醫(yī)療需求未得到滿足的困境，大量罕見病患者仍無藥可醫(yī)。諾華作為全球有名的大型制藥企業(yè)，一直將滿足迫切的未被滿足的醫(yī)療需求作為公司戰(zhàn)略的基石，因此，罕見遺傳疾病治療領域自然成為其重點關注的方向。
 

　　在戰(zhàn)略布局上，諾華一直致力于在全球醫(yī)藥市場保持優(yōu)勢地位。隨著行業(yè)競爭的日益激烈，以及部分暢銷藥物面臨專利到期的困境，即所謂的“專利懸崖”問題，諾華急需尋找新的業(yè)務增長點。罕見病藥物市場由于其高技術壁壘、相對較少的競爭以及政策支持等因素，具備巨大的發(fā)展?jié)摿?。通過收購阿維蒂生物科學，諾華或能夠快速擴充自身在罕見遺傳疾病治療領域的研發(fā)管線，增強在這一細分市場的競爭力，為公司的長期發(fā)展注入新的活力。
 

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