【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】根據(jù)梳理，今年7月，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準了多款具有重要意義的新藥，涉及適應癥包括苯丙酮尿癥(PKU)、中重度慢性手部濕疹(CHE)、遺傳性血管性水腫等，為眾多相關患者群體帶來了新的治療選擇和希望。
 

　　其中PTC Therapeutics公司的 Sephience(sepiapterin)獲批用于治療兒童和成人苯丙酮尿癥(PKU)患者。苯丙酮尿癥是一種罕見的遺傳性代謝疾病，患者體內缺乏分解苯丙氨酸的酶，導致苯丙氨酸在體內蓄積，若不及時治療或管理不善，會對大腦造成嚴重且不可逆的損害，如導致永久性智力殘疾、癲癇發(fā)作、發(fā)育遲緩、記憶力減退和行為異常等。Sephience 作為一種天然的酶輔因子 BH4 的前體，可有效降低血液中苯丙氨酸水平，其作用機制獨特，能作為雙重藥理學伴侶，改善有缺陷的苯丙氨酸羥化酶(PAH)的活性，適用于 1 個月及以上所有疾病亞型的患者，涵蓋了廣泛的 PKU 患者群體，有望成為 PKU 治療的新標準。?
 

　　LEO Pharma公司的 Anzupgo(delgocitinib)乳膏(20mg/g)獲批用于局部治療對外用糖皮質激素應答不佳或不適合使用糖皮質激素的中重度慢性手部濕疹(CHE)成人患者。慢性手部濕疹是一種具衰弱性的炎癥性皮膚病，全球約十分之一的成年人受其困擾，癥狀包括皮膚瘙癢、疼痛、起水泡或腫脹，嚴重影響患者的日常生活。Anzupgo 作為一種創(chuàng)新的無類固醇局部泛 Janus 激酶(JAK)抑制劑，通過抑制 JAK - STAT 通路，阻斷 JAK1、JAK2、JAK3 和酪氨酸激酶 2(TYK2)的活性，抑制多種在 CHE 發(fā)病和后續(xù)發(fā)作中起關鍵作用的炎癥反應。它的獲批，將為中重度慢性手部濕疹成人患者提供新的治療選擇。?
 

　　KalVista 制藥公司的 Ekterly (sebetralstat，300mg) 片劑獲批用于治療成人和 12 歲及以上兒童患者的遺傳性血管性水腫 (HAE) 急性發(fā)作。遺傳性血管性水腫是一種由 C1 酯酶抑制劑缺陷導致的罕見遺傳病，患者會因緩激肽異常釋放出現(xiàn)反復發(fā)作的皮膚、胃腸道和呼吸道水腫。Ekterly 是一款口服按需治療藥物，其 III 期 KONFIDENT 臨床試驗證明該藥可在癥狀發(fā)作時快速緩解腫脹，中位起效時間僅為 1.3 小時，與現(xiàn)有注射劑相比，顯著降低了患者的治療負擔，為 HAE 患者帶來了更便捷的治療方式。?
 

　　Dizal (迪哲醫(yī)藥) 的 Zegfrovy (sunvozertinib，舒沃替尼) 獲批用于治療經 FDA 批準的檢測檢測出表皮生長因子受體 (EGFR) 外顯子 20 插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌 (NSCLC) 成年患者。肺癌中，EGFR 外顯子 20 插入突變的非小細胞肺癌患者此前治療選擇有限。舒沃替尼專門針對這一特定基因突變，為相關患者提供了治療的新途徑，有望改善患者的生存質量和預后。?
 

　　再生元制藥公司的 Lynozyfic (linvoseltamab - gcpt) 獲批用于治療復發(fā)或難治性 (R/R) 多發(fā)性骨髓瘤 (MM) 成年患者。多發(fā)性骨髓瘤是一種常見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，復發(fā)或難治性患者的治療一直是臨床挑戰(zhàn)。Lynozyfic 的獲批為這部分患者提供了新的治療手段，可能改變他們的疾病進程，延長生存時間。?
 

　　7 月 FDA 批準的這些新藥，無論是針對罕見病還是常見重大疾病，都為相應患者群體帶來了全新的治療希望，體現(xiàn)了醫(yī)藥研發(fā)領域持續(xù)不斷的創(chuàng)新活力和對患者需求的積極回應。隨著這些藥物的逐步推廣應用，將為改善全球患者的健康狀況發(fā)揮重要作用。
 

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