【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心網(wǎng)站公示，截至9月30日有4個(gè)創(chuàng)新藥擬納入突破性治療品種，包括海思科的HSK39297片、百時(shí)益醫(yī)藥的Bexicaserin口服溶液、正大天晴的注射用 TQB2102、第一三共的DS-7300a。
 

　　其中海思科的HSK39297片、百時(shí)益醫(yī)藥的Bexicaserin口服溶液于9月28日擬納入突破性治療品種，公示日期為9月28日至10月11日，擬適應(yīng)癥分別為原發(fā)性IgA腎病、治療發(fā)育性癲癇性腦病(DEE)相關(guān)的癲癇發(fā)作。
 

　　原發(fā)性IgA腎病是最常見的腎小球疾病，主要表現(xiàn)為血尿、蛋白尿，可伴有水腫、高血壓等癥狀。診斷依靠腎活檢，治療需控制血壓、減少蛋白尿等。HSK39297 是一種高效、高選擇性的口服補(bǔ)體因子 B 抑制劑，作用于補(bǔ)體旁路途徑，兼具控制血管內(nèi)、外溶血的雙重潛力，其口服給藥方式可顯著提升患者用藥便利性。目前，HSK39297 已完成陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)的 II 期臨床試驗(yàn)，正在順利推進(jìn)原發(fā)性 IgA 腎病的 II 期臨床試驗(yàn)、PNH 的 III 期臨床試驗(yàn)，并計(jì)劃開展狼瘡腎炎等相關(guān)研究。
 

　　發(fā)育性癲癇性腦病是一類以癲癇發(fā)作為主要表現(xiàn)，同時(shí)伴有神經(jīng)發(fā)育障礙的疾病，癥狀為多種類型癲癇發(fā)作，診斷依靠病史、腦電圖等。Bexicaserin口服溶液為化學(xué)藥物，劑型為口服液體，用法為每日三次口服給藥，劑量按三階段：劑量遞增+維持治療+劑量遞減。7月，該藥物的一項(xiàng)評(píng)價(jià)LP352治療兒童和成人Dravet綜合征患者癲癇發(fā)作的療效、安全性和耐受性的III期、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心研究已啟動(dòng)。本次試驗(yàn)主要目的為評(píng)價(jià)通過可計(jì)數(shù)運(yùn)動(dòng)性癲癇發(fā)作評(píng)估的LP352治療DS的療效；關(guān)鍵次要目的為評(píng)價(jià)LP352治療DS的安全性和耐受性及療效等。
 

　　除以上2款產(chǎn)品外，9月25日，正大天晴的注射用 TQB2102、第一三共的DS-7300a也擬納入突破性治療品種，公示日期為9月25日至10月9日。
 

　　其中正大天晴的注射用TQB210擬用于既往經(jīng)奧沙利鉑、伊立替康、氟尿嘧啶類藥物治療失敗的HER2 IHC 3+晚期結(jié)直腸癌。資料顯示，TQB2102是一款靶向HER2蛋白ECD2及ECD4雙非重疊表位的雙抗ADC藥物，其抗體部分通過雙表位結(jié)合增強(qiáng)了對(duì)腫瘤細(xì)胞的親和力與內(nèi)化效率，同時(shí)搭載的拓?fù)洚悩?gòu)酶I抑制劑通過溶酶體酶切釋放，精準(zhǔn)誘導(dǎo)DNA損傷和細(xì)胞死亡。相較于傳統(tǒng)單抗ADC，TQB2102的雙靶點(diǎn)協(xié)同作用顯著降低了腫瘤逃逸和耐藥風(fēng)險(xiǎn)。
 

　　第一三共遞交的 1 類新藥 DS-7300a(B7-H3 ADC)適應(yīng)癥為，用于治療在含鉑化療期間或之后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的廣泛期小細(xì)胞肺癌成人患者。該藥物是一款在研的靶向 B7-H3 的 ADC。該藥采用第一三共獨(dú)有的 DXd ADC 技術(shù)設(shè)計(jì)，由人源化抗 B7-H3 IgG1 單克隆抗體通過可裂解四肽連接子與多個(gè)拓?fù)洚悩?gòu)酶 I 抑制劑有效載荷(一種依喜替康衍生物，DXd)連接組成。
 

　　這4款擬納入突破性治療品種的創(chuàng)新藥，在不同疾病治療領(lǐng)域展現(xiàn)出了良好的研發(fā)前景和臨床價(jià)值。隨著這些藥物研發(fā)進(jìn)程的不斷推進(jìn)，未來將有望為更多患者緩解病痛，改善生活質(zhì)量，推動(dòng)我國(guó)醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)的進(jìn)一步發(fā)展。
 

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