【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】2025 年 10 月 22 日，中國(guó)創(chuàng)新藥領(lǐng)域再傳捷報(bào)：首藥控股公告顯示，其完全自主研發(fā)的索特替尼片(SY-5007)新藥上市申請(qǐng)(NDA)獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理，適應(yīng)癥鎖定轉(zhuǎn)染重排(RET)基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)成人患者。這一進(jìn)展不僅使 SY-5007 成為國(guó)內(nèi)頭個(gè)進(jìn)入上市申請(qǐng)階段的自主研發(fā)選擇性 RET 抑制劑，更標(biāo)志著我國(guó)在精準(zhǔn)抗癌靶向藥領(lǐng)域的研發(fā)能力實(shí)現(xiàn)重要突破。
 

　　RET 基因融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌的診療困境，為索特替尼的臨床價(jià)值奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。作為尤其常見(jiàn)的肺癌類型，非小細(xì)胞肺癌約占肺癌總數(shù)的 80%~85%，其中 RET 基因融合是關(guān)鍵致癌驅(qū)動(dòng)因素之一，在非小細(xì)胞肺癌中的發(fā)生率約為 1%~2%。盡管這一比例看似不高，但結(jié)合我國(guó)每年超 80 萬(wàn)的肺癌新發(fā)病例推算，RET 融合陽(yáng)性患者群體規(guī)?？捎^，且這類患者往往面臨更嚴(yán)峻的生存挑戰(zhàn) —— 腫瘤進(jìn)展迅速，易發(fā)生腦轉(zhuǎn)移、骨轉(zhuǎn)移等遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移，傳統(tǒng)化療客觀緩解率僅 15%~20%，患者中位生存期不足 1 年。在靶向治療出現(xiàn)前，這類患者幾乎無(wú)特效治療手段，生存質(zhì)量差。全球范圍內(nèi)此前僅獲批普拉替尼和塞普替尼兩款 RET 抑制劑，但進(jìn)口藥物價(jià)格高昂，且存在供應(yīng)穩(wěn)定性等問(wèn)題，許多患者因經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)被迫放棄規(guī)范治療，臨床未滿足需求非常迫切。
 

　　據(jù)了解，索特替尼的核心競(jìng)爭(zhēng)力，植根于其在臨床研究中展現(xiàn)的 “高效、安全、廣譜” 三重優(yōu)勢(shì)。作為高選擇性小分子 RET 酪氨酸激酶抑制劑，SY-5007 通過(guò)精準(zhǔn)抑制 RET 融合蛋白的激酶活性，阻斷腫瘤細(xì)胞的信號(hào)傳導(dǎo)通路，從而實(shí)現(xiàn)腫瘤生長(zhǎng)抑制。I期臨床研究數(shù)據(jù)顯示，在納入的 122 例 RET 改變實(shí)體瘤患者中，116 例可評(píng)估療效患者的總客觀緩解率(ORR)達(dá) 57.8%，其中初治患者 ORR 更是高達(dá) 70.0%，遠(yuǎn)超傳統(tǒng)化療水平。更值得關(guān)注的是其持久的療效持續(xù)能力，患者中位無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)達(dá)到 21.1 個(gè)月，意味著超過(guò)半數(shù)患者在接受治療后兩年內(nèi)病情未出現(xiàn)進(jìn)展，這對(duì)于晚期腫瘤患者而言堪稱突破性成果。
 

　　此外，安全性與耐受性的優(yōu)勢(shì)，進(jìn)一步凸顯了索特替尼的臨床應(yīng)用價(jià)值。研究還發(fā)現(xiàn)索特替尼在髓樣甲狀腺癌、乳頭狀甲狀腺癌等其他 RET 改變實(shí)體瘤中同樣展現(xiàn)出潛在療效，為后續(xù)適應(yīng)癥拓展埋下伏筆。
 

　　索特替尼上市申請(qǐng)的受理，是中國(guó)創(chuàng)新藥“差異化研發(fā)”戰(zhàn)略成功的又一實(shí)證。在靶向藥研發(fā)賽道競(jìng)爭(zhēng)日趨激烈的背景下，首藥控股避開(kāi) EGFR、ALK 等熱門靶點(diǎn)的紅海競(jìng)爭(zhēng)，聚焦 RET 這類 “小眾但剛需” 的靶點(diǎn)進(jìn)行深耕，有望實(shí)現(xiàn)國(guó)產(chǎn)領(lǐng)域的 “彎道超車”。目前 SY-5007 的臨床進(jìn)度穩(wěn)居一梯隊(duì)，與進(jìn)口藥物相比，其在研發(fā)過(guò)程中充分納入中國(guó)患者的臨床數(shù)據(jù)，更貼合國(guó)內(nèi)患者的遺傳背景與用藥習(xí)慣，獲批后有望通過(guò)醫(yī)保談判快速納入國(guó)家醫(yī)保目錄，大幅提升藥物可及性。
 

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