【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】10月22日，勃林格殷格翰宣布，其肺纖維化創(chuàng)新療法口服選擇性磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制劑那米司特片(商品名：博優(yōu)維)在中國獲批，用于治療成人特發(fā)性肺纖維化(IPF)。
 

　　特發(fā)性肺纖維化(IPF)作為一種慢性、進(jìn)行性、纖維化性間質(zhì)性肺炎，其病因至今尚未完全明確，臨床上以隱匿起病、活動(dòng)性呼吸困難漸進(jìn)性加重并伴隨干咳為典型癥狀。這種疾病的兇險(xiǎn)之處在于其不可逆的病理進(jìn)程，肺部組織會(huì)逐漸被瘢痕組織取代，如同肺臟逐漸“硬化”，從而導(dǎo)致患者呼吸衰竭。更令人揪心的是，IPF 患者預(yù)后差，診斷后的中位生存期僅為 2 至 3 年，甚至短于部分惡性腫瘤，因此也被稱為“肺部的癌癥”。流行病學(xué)數(shù)據(jù)顯示，我國現(xiàn)存 IPF 患者約 45 至 68 萬例，年新增確診 5.2 至 7.8 萬例，且隨著人口老齡化進(jìn)程加速，患者基數(shù)正持續(xù)擴(kuò)大。
 

　　值得注意的是，目前我國 IPF 診斷率不足 40%，平均確診延遲達(dá) 16.2 個(gè)月，大量患者在確診時(shí)已處于疾病中晚期，錯(cuò)失了較佳的治療時(shí)機(jī)。高昂的醫(yī)療成本也讓患者家庭不堪重負(fù)，數(shù)據(jù)顯示 IPF 患者年均直接醫(yī)療費(fèi)用達(dá) 8.3 萬元，占家庭可支配收入比重的 182%，致貧率高達(dá) 41.7%。
 

　　在那米司特片獲批之前，我國IPF治療領(lǐng)域長期面臨“手段有限、療效不足”的困境。由于疾病無法治好，臨床治療的核心目標(biāo)集中在延緩疾病進(jìn)展、改善生活質(zhì)量和延長生存期。藥物治療方面，長期依賴吡非尼酮和尼達(dá)尼布兩款藥物，形成雙寡頭壟斷格局。不過，這兩款藥物雖能在一定程度上延緩肺功能下降，但存在明顯局限性，部分患者因耐受不佳被迫停藥，且對(duì)疾病進(jìn)展的控制效果仍有提升空間。
 

　　此次獲批的那米司特片為 IPF 治療帶來了突破性改變。作為一款口服選擇性磷酸二酯酶 4B(PDE4B)抑制劑，其作用機(jī)制具有精準(zhǔn)靶向性 ——PDE4B 同工酶在人體肺部高表達(dá)，且與纖維化和炎癥過程密切相關(guān)，通過選擇性抑制該同工酶，藥物能夠同時(shí)發(fā)揮抗纖維化和免疫調(diào)節(jié)的雙重作用，從病理根源上干預(yù)疾病進(jìn)程。這一創(chuàng)新機(jī)制區(qū)別于傳統(tǒng)藥物，為突破治療瓶頸提供了全新路徑。
 

　　據(jù)悉，該藥物的獲批基于關(guān)鍵性 III 期臨床試驗(yàn) FIBRONEER™-IPF 的積極結(jié)果，該試驗(yàn)是 IPF 治療領(lǐng)域迄今為止規(guī)模尤其大的 III 期臨床研究，其數(shù)據(jù)有效性和可靠性得到了廣泛認(rèn)可。試驗(yàn)結(jié)果顯示，與安慰劑相比，那米司特治療組患者在第 52 周時(shí)用力肺活量(FVC)較基線的下降顯著減少，而用力肺活量是衡量肺功能的核心指標(biāo)，這一結(jié)果直接證實(shí)了藥物能夠有效延緩 IPF 患者的肺功能衰退。更值得關(guān)注的是，該藥物展現(xiàn)出良好的安全性及耐受性特征，單藥治療時(shí)停藥率與安慰劑相當(dāng)，這一優(yōu)勢(shì)有望解決長期困擾臨床的患者耐受問題，顯著提升用藥依從性。
 

　　業(yè)內(nèi)指出，作為十年來頭個(gè)在 III 期臨床研究中達(dá)到主要終點(diǎn)的 IPF 創(chuàng)新療法，那米司特兼具顯著療效與良好耐受性，有望成為 IPF 患者的潛在一線治療選擇。值得一提的是，中國在該藥的全球上市進(jìn)程中實(shí)現(xiàn)了同步獲批，僅晚于美國獲批兩周，這體現(xiàn)了我國藥品審評(píng)審批制度改革的成效以及對(duì)罕見病治療需求的高度重視。
 

　　隨著那米司特片的獲批，其不僅為患者帶來福音，更將對(duì)我國 IPF 治療行業(yè)產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響，預(yù)計(jì)這款創(chuàng)新藥的加入將打破長期以來的雙寡頭壟斷局面，推動(dòng)市場向多元化發(fā)展。隨著后續(xù)更多創(chuàng)新藥物的研發(fā)上市，預(yù)計(jì) 2028 年后將形成 "進(jìn)口原研 + 國產(chǎn)創(chuàng)新藥 + 生物類似藥" 的三層競爭體系。
 

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