【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】“醫(yī)藥一哥”恒瑞醫(yī)藥近期再傳捷報，讓市場看到了其在創(chuàng)新研發(fā)賽道上的持續(xù)突破。近日，恒瑞醫(yī)藥公告披露，其子公司成都盛迪醫(yī)藥研發(fā)的HRS-5965 膠囊已被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心擬納入優(yōu)先審評品種公示名單，公示期為7日。
 

　　據(jù)了解，HRS-5965膠囊這款針對陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)的創(chuàng)新藥物，憑借“臨床急需的罕見病創(chuàng)新藥”的定位獲得政策支持，不僅有望加速上市進程，為患者帶來新的治療希望，更彰顯了恒瑞醫(yī)藥在罕見病領域深耕布局、尋求差異化競爭的戰(zhàn)略遠見。在集采常態(tài)化導致傳統(tǒng)仿制藥利潤空間持續(xù)壓縮的行業(yè)背景下，這一進展既是恒瑞醫(yī)藥創(chuàng)新轉(zhuǎn)型的重要成果，也為中國罕見病治療領域的發(fā)展注入了強勁動力。
 

　　陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)作為一種罕見的后天獲得性造血干細胞克隆性疾病，已被納入國家《第一批罕見病目錄》，其病因在于 PIG-A 基因突變導致糖基磷脂酰肌醇(GPI)合成異常，使得紅細胞缺乏 CD55、CD59 等補體調(diào)節(jié)蛋白，進而引發(fā)補體系統(tǒng)異常激活，導致慢性血管內(nèi)溶血、血栓形成及骨髓衰竭等嚴重癥狀。這種疾病多見于 30-40 歲的青壯年人群，患者不僅要承受貧血、疲乏、陣發(fā)性血紅蛋白尿等痛苦，還面臨著血栓、慢性腎病等致命并發(fā)癥的風險，其中血栓更是尤為常見的威脅生命的原因，給患者家庭和社會帶來了沉重的負擔。
 

　　在HRS-5965 膠囊出現(xiàn)之前，國內(nèi) PNH 治療領域長期存在未被滿足的臨床需求：傳統(tǒng)標準治療以抗補體 C5 單克隆抗體(如依庫珠單抗)為主，這類藥物雖能抑制血管內(nèi)溶血，但無法有效阻斷 C3 介導的血管外溶血，導致約 60% 的患者仍存在臨床意義上的殘留貧血，約 1/3 的患者在 12 個月內(nèi)需要輸血支持，且靜脈或皮下注射的給藥方式嚴重影響了患者的用藥依從性和生活質(zhì)量。
 

　　恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的 HRS-5965 膠囊，正是瞄準這一臨床痛點的創(chuàng)新解決方案。作為一種新型口服選擇性補體因子 B(CFB)抑制劑，該藥物作用于補體旁路途徑的關鍵環(huán)節(jié)，通過精準抑制補體因子 B 的活性，從源頭阻斷補體系統(tǒng)的異常激活，從而同時控制血管內(nèi)和血管外溶血，從根本上改善患者的貧血狀況。相較于傳統(tǒng)抗 C5 療法，HRS-5965 膠囊的口服給藥方式具有顯著優(yōu)勢，無需患者頻繁前往醫(yī)院注射，能大大提升用藥便捷性，幫助患者回歸正常生活。
 

　　更值得關注的是，該藥物的 II 期臨床研究結果已展現(xiàn)出優(yōu)異的療效和良好的安全性：在針對未接受過補體抑制劑治療的 PNH 患者的臨床試驗中，50mg BID 和 75mg BID 兩個劑量組在治療 12 周后，血紅蛋白水平較基線分別平均升高 37.6g/L 和 37.7g/L，乳酸脫氫酶(LDH)水平相對基線平均下降 87% 和 85%，且所有患者在治療 2 周至 12 周期間均保持無輸血狀態(tài)。其中，50mg BID 組 100% 的患者血紅蛋白水平較基線增加≥20g/L，75mg BID 組這一比例也達到 83.3%，治療相關不良事件主要為實驗室檢查異常，且多為輕度至中度，顯示出該藥物良好的耐受性。
 

　　從市場競爭格局來看，目前全球范圍內(nèi)已獲批上市的補體因子 B 抑制劑僅有諾華的鹽酸伊普可泮膠囊(商品名：飛赫達 ®)，該藥物于 2024 年 4 月在中國獲批，2024 年全球銷售額約 1.29 億美元，成為 PNH 治療領域的重要產(chǎn)品。但恒瑞醫(yī)藥的 HRS-5965 膠囊在早期臨床數(shù)據(jù)上表現(xiàn)亮眼，其血紅蛋白提升幅度和溶血抑制效果均不遜于諾華的伊普可泮，甚至在部分指標上略有優(yōu)勢。更為關鍵的是，恒瑞醫(yī)藥已啟動 HRS-5965 膠囊頭對頭依庫珠單抗的 III 期臨床研究，若能在后續(xù)臨床試驗中持續(xù)驗證其療效優(yōu)勢，將有望在競爭中占據(jù)有利地位，打破進口藥物在該領域的市場壟斷，為國內(nèi)患者提供更具可及性的治療選擇。
 

　　HRS-5965 膠囊擬納入優(yōu)先審評，既是對該藥物臨床價值的認可，也是國家罕見病藥物研發(fā)支持政策的具體體現(xiàn)。根據(jù)藥審中心的公示，該藥物被歸入 “臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥” 范圍，納入優(yōu)先審評審批程序后，將大幅縮短審評周期，加速藥物上市進程。
 

　　對于恒瑞醫(yī)藥而言，HRS-5965 膠囊的進展是公司創(chuàng)新轉(zhuǎn)型戰(zhàn)略的重要組成部分。在國內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)進入“創(chuàng)新驅(qū)動”的新階段，恒瑞醫(yī)藥早已開啟從“仿創(chuàng)結合”向“源頭創(chuàng)新”的轉(zhuǎn)型，不斷加大研發(fā)投入，構建起覆蓋腫瘤、代謝性疾病、自身免疫性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等多個治療領域的創(chuàng)新管線。此次在罕見病領域的突破，進一步豐富了公司的創(chuàng)新產(chǎn)品矩陣，為公司帶來了新的增長極。
 

　　不過，恒瑞醫(yī)藥也在公告中提示，藥品研發(fā)及上市周期長、環(huán)節(jié)多，存在不確定性風險。HRS-5965 膠囊目前仍處于優(yōu)先審評公示階段，后續(xù)還需經(jīng)過審評審批、生產(chǎn)驗證、市場推廣等多個環(huán)節(jié)，才能真正惠及患者。此外，在 III 期臨床試驗中，該藥物還需面對與進口藥物的直接競爭，能否持續(xù)保持療效和安全性優(yōu)勢，以及未來能否順利進入醫(yī)保目錄、提高患者可及性，都將影響其市場表現(xiàn)。但無論如何，HRS-5965 膠囊擬納入優(yōu)先審評這一進展，已經(jīng)充分展現(xiàn)了恒瑞醫(yī)藥在創(chuàng)新藥研發(fā)領域的實力和潛力，也為中國罕見病治療領域帶來了新的突破。
 

　　截至2025年11月3日收盤，恒瑞醫(yī)藥報收于63.4元，下跌1.17%，換手率0.72%，成交量46.03萬手，成交額29.24億元。
 

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