【制藥網(wǎng) 市場分析】和傳統(tǒng)藥物相比，小核酸藥物通過提前阻斷“壞蛋蛋白”的生成來對抗疾病，當前，該藥物領(lǐng)域已從技術(shù)驗證期全面邁入商業(yè)化爆發(fā)期。有數(shù)據(jù)預(yù)測，2024年到2040年，全球siRNA治療市場規(guī)模將從24億美元躍升至503億美元，復(fù)合年增長率高達20.9%。而中國市場圣諾醫(yī)藥、靖因藥業(yè)、瑞博生物與悅康藥業(yè)等為代表的企業(yè)也正在加速競逐。
 

　　圣諾醫(yī)藥成立于2007年，專注小核酸藥物(ASO、siRNA)研發(fā)，其PNP(多肽納米顆粒)平臺是亞洲頭個實現(xiàn)皮膚、脂肪等非肝臟組織靶向遞送的小核酸技術(shù)，兼具低毒性、強靶向性與規(guī)?；a(chǎn)能力，具備壁壘優(yōu)勢。華熙生物直言，這是圣諾的核心投資價值所在。
 

　　據(jù)悉，STP705是圣諾醫(yī)藥目前研發(fā)進度快的在研產(chǎn)品，最高進度為腫瘤適應(yīng)癥的臨床三期。華熙生物明確表示，擬與圣諾醫(yī)藥探討STP705定向減脂項目在大中華區(qū)的臨床開發(fā)與商業(yè)合作。所謂“定向減脂”，是指STP705的成人腹部減脂適應(yīng)癥。據(jù)圣諾醫(yī)藥中報，前述適應(yīng)癥已完成一期臨床。另外，STP705目前優(yōu)先開發(fā)的適應(yīng)癥還有鱗狀細胞原位癌(isSCC)及基底細胞癌(BCC)，它們都屬于皮膚惡性腫瘤領(lǐng)域的疑難雜癥。
 

　　不過從財務(wù)上看，圣諾醫(yī)藥目前處于“零收入、持續(xù)虧損”階段。2025年半年報顯示，該公司上半年虧損369.8萬元，2024年全年虧損5138萬元，且至今無產(chǎn)品上市。
 

　　靖因藥業(yè)是一家全球臨床階段生物技術(shù)公司，專注于siRNA療法治療慢性疾病，公司自成立以來，已完成三輪投資，包括A輪融資、B輪融資及B2輪融資，募集資金總額約為1.44億美元。2025年4月，公司的投后估值約為2.53億美元。
 

　　據(jù)悉，靖因藥業(yè)正重點推進三大潛在重磅產(chǎn)品管線組合：凝血功能障礙類疾病、心臟代謝疾病與肥胖癥。其中，SRSD107作為公司的核心產(chǎn)品，是一款潛在的靶向凝血因子XI的siRNA藥物，目前正于歐洲開展II期多中心臨床試驗，并計劃在中國及澳大利亞╱新西蘭啟動另一個II期試驗；該產(chǎn)品通過與CRISPR Therapeutics建立的全球共同開發(fā)及商業(yè)化合作推進。SRSD216是一款潛在的靶向Lp(a)的siRNA，當前同步在中國與美國進行IIa期試驗；SRSD384是一款針對肥胖癥的INHBE靶向候選藥物，目前正積極推進IND申報。
 

　　瑞博生物是全球小核酸藥物(尤其專注于siRNA療法)研發(fā)領(lǐng)域的主要參與者。目前該公司已經(jīng)創(chuàng)建全球大型的siRNA藥物管線之一，有七款自研藥物資產(chǎn)處于臨床試驗階段，涉及心血管、代謝類、腎臟和肝臟疾病的七種適應(yīng)癥，其中四款處于2期臨床試驗中。
 

　　核心產(chǎn)品RBD4059是臨床開發(fā)進展快的用于治療血栓性疾病的siRNA藥物。通過選擇性抑制FXI，RBD4059可在不顯著增加出血風險的情況下降低血栓形成的風險，同時以低頻率的給藥產(chǎn)生持久的療效，提高患者的依從性。該款產(chǎn)品是瑞博生物未來實現(xiàn)自主商業(yè)化和價值的關(guān)鍵所在。另外，該公司的RBD5044和RBD7022產(chǎn)品亦是兩款具有良好開發(fā)前景的siRNA候選藥物，分別用于治療高甘油三酯血癥(HTG)和高膽固醇血癥。其中，RBD5044用于治療混合型血脂異?；颊叩?期試驗正在瑞典進行;而RBD7022于2025年3月在中國完成了RBD7022的1期試驗，目前正由合作方齊魯制藥推進2期臨床。從整體布局特點來看，瑞博生物產(chǎn)品管線布局豐富且均衡，核心產(chǎn)品管線主要聚焦在心血管、代謝及腎臟疾病這一類大病種、大市場，商業(yè)天花板高。
 

　　悅康藥業(yè)在2021年初通過收購天龍藥業(yè)，將創(chuàng)新轉(zhuǎn)型的方向錨定在了核酸藥物領(lǐng)域，通過四年多的不斷投入，目前悅康藥業(yè)在小核酸藥物領(lǐng)域已經(jīng)實現(xiàn)突破。在心血管領(lǐng)域，悅康藥業(yè)已有YKYY-105和YKYY-029兩款藥物處于臨床階段。其中，YKYY-105是一款靶向PCSK9的siRNA藥物，具有全新序列，并采用悅康藥業(yè)自主研發(fā)的siRNA序列全新修飾模板和具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的GalNAc遞送系統(tǒng)。值得一提的是，YKYY-105是國內(nèi)諸多PCSK9 siRNA臨床階段藥物中獲批美國IND的管線，未來潛力巨大。YKYY-029是一款靶向AGT的siRNA藥物，于7月下旬獲得了FDA批準用于治療高血壓。臨床前結(jié)果顯示：YKYY-029注射液在體內(nèi)、外均顯示了顯著的靶基因AGT抑制活性。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，悅康藥業(yè)手握心血管領(lǐng)域具有國際競爭力的兩條管線(YKYY-105 & YKYY-029)，并在腫瘤領(lǐng)域穩(wěn)步推進，已成功蛻變?yōu)閲鴥?nèi)小核酸賽道重要力量，其未來兌現(xiàn)的潛力不可小覷。
 

　　當前，國內(nèi)小核酸藥物企業(yè)正以多元路徑角逐全球千億市場。盡管部分企業(yè)仍面臨盈利壓力、產(chǎn)品上市等挑戰(zhàn)，但隨著技術(shù)的不斷成熟、管線的逐步推進，中國小核酸藥物產(chǎn)業(yè)已然踏上高質(zhì)量發(fā)展的快車道。在這場關(guān)乎健康與創(chuàng)新的競賽中，國內(nèi)藥企的持續(xù)發(fā)力，不僅將推動行業(yè)格局的重塑，更將為全球患者帶來新的治療希望。
 

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