【制藥網(wǎng) 市場分析】有機(jī)構(gòu)近期在研報(bào)中表示，小核酸技術(shù)已逐漸從罕見病突破至慢病，從肝內(nèi)靶向突破至肝外靶向，其認(rèn)為2026年將是小核酸產(chǎn)業(yè)催化大年，小核酸企業(yè)上市，傳統(tǒng)企業(yè)布局的小核酸平臺(tái)也露出水面，建議重點(diǎn)關(guān)注。
 

　　據(jù)悉，近一兩年，國內(nèi)小核酸領(lǐng)域頗為熱鬧。前有舶望制藥與諾華、瑞博生物與勃林格殷格翰達(dá)成商務(wù)拓展(BD)交易，總價(jià)最高分別超40億、20億美元；后有圣因生物、大睿生物、靖因生物前后完成大額融資。
 

　　其中，瑞博生物專注于siRNA療法，目前擁有RiboGalSTAR、RiboPepSTAR、RiboOncoSTAR三個(gè)技術(shù)平臺(tái)，分別用于開發(fā)肝靶向(心血管、代謝、肝臟疾病)產(chǎn)品、靶向肝外器官及組織(如腎臟、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等)產(chǎn)品、腫瘤產(chǎn)品。目前，瑞博生物的核心產(chǎn)品為RBD4059。其靶向FXI，也是臨床開發(fā)進(jìn)展快的用于治療血栓性疾病的siRNA藥物。2025年2月，該藥2a期臨床試驗(yàn)已完成所有患者入組。另外，公司還有兩款關(guān)鍵產(chǎn)品RBD5044、RBD1016，兩者均處于臨床2期。前者靶向APOC3，用于治療高甘油三酯血癥；后者靶向HBV-X，用于治療慢性乙肝、慢性丁肝。
 

　　舶望制藥是一家處于臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)新一代siRNA藥物。近年來公司在小核酸藥物領(lǐng)域不斷迎來好消息，如2025年9月3日，諾華與舶望制藥達(dá)成超52億美元的交易，涉及4款siRNA藥物，其中兩款為處于早期研發(fā)階段治療心血管疾病的藥物。這也是自去年諾華與舶望制藥，達(dá)成41.65億美元合作后的又一次攜手。先后兩筆交易，釋放了諾華在RNAi領(lǐng)域持續(xù)布局的強(qiáng)烈信號(hào)，也意味舶望制藥小核酸藥物受到認(rèn)可。
 

　　圣因生物也是一家專注于小核酸藥物研發(fā)的創(chuàng)新型企業(yè)。公司致力于打造創(chuàng)新的小核酸藥物遞送平臺(tái)，覆蓋代謝、腫瘤、中樞神經(jīng)、免疫、眼科和罕見病等多個(gè)研究領(lǐng)域。憑借其前沿的技術(shù)和廣闊的市場前景，圣因生物在生物醫(yī)藥領(lǐng)域迅速嶄露頭角。如2025年11月8日，禮來以最高12億美元與圣因生物達(dá)成協(xié)議，共同開發(fā)用于代謝性疾病的RNAi療法。
 

　　此外，信達(dá)生物近年來在小核酸領(lǐng)域的布局思路日漸清晰。如2023年12月27日，信達(dá)生物開始與圣因生物合作，共同開發(fā)治療高血壓的小核酸候選藥物SGB-3908。2025年11月10日，信達(dá)生物宣布了自圣因生物引進(jìn)的siRNA藥物IBI3016的頭次人體臨床Ⅰ期研究的主要結(jié)果，該結(jié)果在2025年美國心臟協(xié)會(huì)(AHA)科學(xué)會(huì)議數(shù)字化壁報(bào)專場展示。IBI3016表現(xiàn)出初步的降血壓效果和較好的安全性。
 

　　小核酸藥物已正式邁入發(fā)展新周期，根據(jù)資料顯示，小核酸藥物與小分子、抗體藥物相比，直接靶向mRNA或非編碼RNA，從基因表達(dá)源頭阻斷蛋白生成。這種特性讓它無論是在罕見病中對缺陷基因的精準(zhǔn)調(diào)控，還是在慢性病甚至CNS中針對不可成藥靶點(diǎn)的有效干預(yù)，都展現(xiàn)出獨(dú)特優(yōu)勢。更關(guān)鍵的是，隨著化學(xué)修飾與遞送技術(shù)的成熟，小核酸藥物的穩(wěn)定性與靶向性大幅提升。
 

　　未來，小核酸藥物將在更多領(lǐng)域展現(xiàn)其爆發(fā)潛力，例如在代謝和心血管等長效慢病用藥，罕見病尤其是遺傳性疾病的功能性治愈組合，以及肝外遞送和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的突破性療法。我國企業(yè)多款創(chuàng)新靶點(diǎn)已進(jìn)入臨床階段，有望搶占這一藍(lán)海市場。
 

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