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藥企扎堆罕見病領域，近期完成多筆大額收購

2025年12月22日 09:42:08來源：制藥網點擊量：40225

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　　【制藥網行業(yè)動態(tài)】2025年以來，全球藥企在罕見病藥物領域的收購、合作與授權交易密集落地。據悉，12月以來，就有多家藥企聚焦于代謝病、罕見肝病、罕見腎病等賽道，通過“大額收購 + 里程碑付款”等方式，在快速補強管線、擴大市場份額與差異化布局。

　　12月19日消息，BioMarin Pharmaceutical宣布以約48億美元收購Amicus Therapeutics。通過此次收購，BioMarin將獲得Amicus旗下針對法布里病和龐貝病的治療藥物，豐富其罕見病治療領域產品管線。

　　據了解，在過去四個季度，Amicus用于治療法布里病的藥物Galafold(migalastat)以及用于治療龐貝病的雙聯療法Pombiliti(cipaglucosidase alfa-atga)聯合Opfolda(miglustat)的合計銷售額已達5.99億美元。對此，BioMarin表示，收購完成后將立即帶來收入增長，預計前12個月提升調整后利潤，2027年起顯著增厚收益。

　　12月8日，Mirum制藥宣布，將以高達8.2 億美元的價格收購藍鳥治療公司，此舉將為其產品組合增添一款用于治療嚴重肝病的后期實驗性藥物。通過這筆交易，Mirum制藥將獲得單抗藥物布雷洛維妥(brelovitug)的全球權益。該藥物正處于慢性丁型肝炎的臨床試驗階段，丁型肝炎是一種罕見且病情進展迅猛的肝臟疾病，目前尚無獲批治療方案。

　　據Mirum制藥披露，在一項中期臨床試驗中，接受布雷洛維妥治療 48 周的所有患者，其丁型肝炎病毒載量均出現下降，且最高有 82% 的患者肝酶水平恢復正常。目前這款藥物已進入后期臨床試驗階段，預計 2026 年下半年將公布試驗結果。若試驗取得成功，Mirum制藥計劃于 2027 年申請美國監(jiān)管機構批準并有望推出該療法。

　　除了收購，近期在罕見病領域還有不少藥企有臨床與商業(yè)化進展。如12月8日，Gamida Cell 的異體臍帶血細胞療法 Omisirge® 新增重型再生障礙性貧血(SAA)適應癥獲批，成為全球頭個用于 SAA 的細胞療法，覆蓋 6 歲及以上無匹配供體患者，同時具備惡性與非惡性血液病雙適應癥能力。12 月17日，美國 Aeovian 完成 5500 萬美元 B 輪融資，專注高選擇性 mTOR 抑制劑，用于改善年齡相關罕見病療效……

　　總的來說，罕見病藥物基于定價能力強、市場競爭相對緩和，疊加政策加速審批等因素影響，已成為藥企業(yè)績增長的重要引擎。未來，罕見病領域的產業(yè)整合預計將不斷加速，頭部藥企將通過并購鞏固優(yōu)勢地位，而中小藥企則將與 Biotech 則通過合作 / 授權實現管線價值最大化。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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