【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】在醫(yī)學(xué)技術(shù)迭代升級(jí)的浪潮中，細(xì)胞與基因治療成為攻克癌癥、遺傳性疾病等難治性病癥的重要方向。在全球細(xì)胞與基因治療快速發(fā)展的背景下，中國(guó)科學(xué)家正以創(chuàng)新技術(shù)與臨床實(shí)踐，為世界醫(yī)學(xué)進(jìn)步貢獻(xiàn)中國(guó)智慧。根據(jù)2025年中國(guó)細(xì)胞與基因治療大會(huì)發(fā)布的信息顯示，全球已有約2000個(gè)細(xì)胞與基因治療臨床試驗(yàn)，其中我國(guó)占據(jù)超50%。
 

　　分析指出，近年來(lái)，我國(guó)細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域憑借政策支持、科研投入與產(chǎn)業(yè)協(xié)同的多重優(yōu)勢(shì)，實(shí)現(xiàn)了跨越式發(fā)展。政策層面，我國(guó)先后出臺(tái)政策，明確將細(xì)胞與基因治療納入重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，優(yōu)化審評(píng)審批流程，為技術(shù)創(chuàng)新與成果轉(zhuǎn)化掃清障礙；科研投入上，國(guó)家持續(xù)加大對(duì)該領(lǐng)域的資金扶持，推動(dòng)基礎(chǔ)研究與臨床應(yīng)用深度融合。
 

　　此外，創(chuàng)新技術(shù)突破是中國(guó)細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域快速崛起的核心引擎。據(jù)悉，國(guó)內(nèi)藥企在CAR-T細(xì)胞治療、基因編輯、干細(xì)胞療法等關(guān)鍵技術(shù)方向不斷深耕，取得了一系列成果。
 

　　如2025年12月29日，科濟(jì)藥業(yè)宣布已向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)提交通用型BCMA CAR-T產(chǎn)品CT0596的兩項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)(IND)申請(qǐng)，以分別啟動(dòng)治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)及原發(fā)性漿細(xì)胞白血病(pPCL)的1b/2期臨床試驗(yàn)。CT0596是一款靶向BCMA的通用型CAR-T細(xì)胞療法，基于科濟(jì)藥業(yè)自主研發(fā)的THANK-u Plus®平臺(tái)開發(fā)，通過敲除NKG2A、TRAC及B2M基因，降低移植物抗宿主病(GvHD)及宿主免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)，并輔以額外基因編輯，進(jìn)一步阻斷宿主NK細(xì)胞介導(dǎo)的排斥反應(yīng)，從而提升產(chǎn)品的療效和安全性。CT0596已在中國(guó)開展研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)(IIT)，探索其治療R/R MM及pPCL的臨床潛力。
 

　　2025年12 月 24 日，睿健醫(yī)藥宣布其自主研發(fā)的 NouvNeu001 注射液已于 12 月 22 日獲得 FDA 授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)認(rèn)定；今年 8 月，F(xiàn)DA 還授予該藥治療帕金森病的快速通道資格(FTD)。資料顯示，睿健醫(yī)藥的NouvNeu001(人源多巴胺能前體細(xì)胞注射液)是一種化學(xué)誘導(dǎo)的功能型人源多巴胺能神經(jīng)元前體細(xì)胞，是進(jìn)入臨床階段的基于化學(xué)誘導(dǎo)的通用型iPSC(誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞)衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品。該產(chǎn)品以臍帶血來(lái)源，利用人源誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)經(jīng)過化學(xué)小分子組合誘導(dǎo)分化獲得未完全成熟，且在體內(nèi)移植后具有多巴胺能神經(jīng)元定向分化能力的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞。
 

　　如2025年1月，信念醫(yī)藥的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)基因治療藥物BBM-D101注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND)已獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)。該產(chǎn)品在2024年11月獲得FDA孤兒藥認(rèn)定(ODD)和兒科罕見病資格認(rèn)定(RPDD)。資料顯示，BBM-D101注射液是信念醫(yī)藥擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療藥物，其通過單次靜脈輸注，基于工程化AAV載體，將優(yōu)化的基因表達(dá)盒遞送到全身肌肉，以期實(shí)現(xiàn)“一次給藥、長(zhǎng)期有效”的治療DMD。
 

　　中國(guó)細(xì)胞與基因治療的快速發(fā)展，不僅將惠及國(guó)內(nèi)患者，更在全球醫(yī)學(xué)領(lǐng)域貢獻(xiàn)著中國(guó)智慧與中國(guó)方案。業(yè)內(nèi)表示，中國(guó)細(xì)胞與基因治療的發(fā)展歷程，是中國(guó)科技創(chuàng)新實(shí)力提升的生動(dòng)縮影。超50%的全球臨床試驗(yàn)占比，不僅是一組數(shù)字的突破，更是中國(guó)科研工作者攻堅(jiān)克難、砥礪前行的成果見證。未來(lái)，隨著創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展戰(zhàn)略的深入實(shí)施，中國(guó)將在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域書寫更多精彩篇章，為全球醫(yī)學(xué)進(jìn)步、人類健康福祉作出更大貢獻(xiàn)。
 

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