【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】漸凍癥,又稱為肌萎縮側(cè)索硬化(ALS),是一種罕見(jiàn)的神經(jīng)系統(tǒng)疾病,也是運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病的最常見(jiàn)類型，目前尚無(wú)根治手段。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，全球約有50萬(wàn)ALS患者，我國(guó)每年約新增ALS患者2.3萬(wàn)人。由此，基于相當(dāng)?shù)奈礉M足臨床需求，這種罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)進(jìn)展正受到越來(lái)越多關(guān)注。
 

　　1月12日消息，萬(wàn)邦德公告，全資子公司萬(wàn)邦德制藥集團(tuán)有限公司與海翔藥業(yè)簽訂《創(chuàng)新藥合作協(xié)議》。雙方將圍繞漸凍癥適應(yīng)證開(kāi)展相關(guān)合作，包括WP205產(chǎn)品的研發(fā)和商業(yè)化。根據(jù)協(xié)議，海翔藥業(yè)將提供1.5億元資金，并享有產(chǎn)品商業(yè)化后15%的收益權(quán)益。而萬(wàn)邦德制藥將負(fù)責(zé)具體實(shí)施WP205產(chǎn)品研發(fā)、上市、授權(quán)、銷售等各項(xiàng)工作。
 

　　公開(kāi)資料顯示，WP205是萬(wàn)邦德依托已有的成熟處方工藝和質(zhì)量數(shù)據(jù)，圍繞肌萎縮側(cè)索硬化自主研發(fā)的創(chuàng)新藥。該產(chǎn)品已獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定并申報(bào)專利，本次合作，雙方旨在高效推進(jìn)該產(chǎn)品從臨床前研究向臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化進(jìn)程。值得一提的是，未來(lái)雙方還將就其他靶點(diǎn)的小分子環(huán)肽激動(dòng)劑開(kāi)展原料與制劑等方面的后續(xù)合作。
 

　　對(duì)于海翔藥業(yè)來(lái)說(shuō)，本次合作不僅可以有效整合資源，形成優(yōu)勢(shì)領(lǐng)域互補(bǔ)，還將進(jìn)一步拓展及深化公司在多肽藥物領(lǐng)域的布局，對(duì)現(xiàn)有研發(fā)管線進(jìn)行補(bǔ)充和完善，對(duì)公司的創(chuàng)新發(fā)展有積極推動(dòng)作用，并有助于提升公司未來(lái)的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力。而對(duì)于萬(wàn)邦德來(lái)說(shuō)，此次合作，則將有利于雙方在創(chuàng)新藥領(lǐng)域的探索，也將加速WP205項(xiàng)目從臨床前研究向臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化進(jìn)程，推動(dòng)創(chuàng)新成果落地。
 

　　值得注意的是，近年來(lái)隨著我國(guó)藥企對(duì)漸凍癥領(lǐng)域的重視程度不斷提升以及加緊研發(fā)，在該藥物研發(fā)方面已取得了一定成績(jī)。2020年，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)了南京先聲東元制藥有限公司依達(dá)拉奉注射液新的適應(yīng)癥用于漸凍人癥治療。
 

　　2022年，我國(guó)原創(chuàng)的全球首款經(jīng)舌下給藥的治療漸凍癥新藥“依達(dá)拉奉舌下片”獲得新藥注冊(cè)。據(jù)介紹，依達(dá)拉奉舌下片是南京百鑫愉醫(yī)藥和北京天壇醫(yī)院共同開(kāi)發(fā)、具有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的2.2類改良型新藥，用于抑制肌萎縮側(cè)索硬化所致功能障礙的進(jìn)展，可解決依達(dá)拉奉口服難、吸收生物利用度低、不穩(wěn)定易氧化的技術(shù)難點(diǎn)。
 

　　喜鵲醫(yī)藥創(chuàng)新藥硝酮嗪治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)臨床II期研究2020年在北京大學(xué)第三醫(yī)院順利啟動(dòng)。該臨床II期研究的主要目的是評(píng)價(jià)硝酮嗪在ALS患者中的有效性和安全性。研究結(jié)果顯示，‌硝酮嗪在延緩ALS患者握力下降方面具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(‌P=0.037‌)，目前該臨床2期試驗(yàn)研究成果已登國(guó)際醫(yī)學(xué)期刊JAMA Network Open。
 

　　2025年，福貝生物開(kāi)發(fā)的1類新藥4B02-01注射液獲批臨床，用于治療漸凍癥。該藥通過(guò)特異性激活TrkB受體信號(hào)通路，起到神經(jīng)保護(hù)和修復(fù)作用，有望為漸凍癥患者提供新治療選擇。
 

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　　總的來(lái)說(shuō)，以上藥物的研發(fā)進(jìn)展與合作等，意味著漸凍癥患者有望獲得更多藥物，治療方法也面臨著更多選擇。業(yè)內(nèi)預(yù)計(jì)，在政策紅利、技術(shù)創(chuàng)新與資本協(xié)同的背景下，未來(lái)國(guó)內(nèi)漸凍癥治療將逐步擺脫進(jìn)口依賴，本土創(chuàng)新藥在罕見(jiàn)病賽道也將實(shí)現(xiàn) “換道超車”。
 

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