【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】體內(nèi)CAR-T療法不僅流程簡化，療效也有望更好，副作用或更少。作為一種前沿技術(shù)，體內(nèi)CAR-T有望從根本上解決現(xiàn)有CAR-T療法的痛點。據(jù)悉，針對體內(nèi)CAR-T領(lǐng)域，國內(nèi)外已經(jīng)有不少藥企正在積極加碼布局。
 

　　如石藥集團(tuán)近日宣布，其自主研發(fā)的體內(nèi)CAR-T產(chǎn)品——SYS6055注射液，已獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)在中國開展臨床試驗。該產(chǎn)品通過慢病毒載體在體內(nèi)直接生成靶向CD19的CAR-T細(xì)胞，為復(fù)發(fā)/難治侵襲性B細(xì)胞淋巴瘤患者提供了新的潛在治療選擇。
 

　　SYS6055注射液是國內(nèi)獲批進(jìn)入臨床試驗階段的體內(nèi)CAR-T產(chǎn)品。與傳統(tǒng)體外制備的CAR-T療法相比，它通過創(chuàng)新的慢病毒載體技術(shù)，旨在實現(xiàn)體內(nèi)直接生成CAR-T細(xì)胞，從而在治療成本、可及性和即時性方面展現(xiàn)出潛在優(yōu)勢。本次獲批的臨床適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治侵襲性B細(xì)胞淋巴瘤。此外，該產(chǎn)品也具備用于治療其他CD19陽性的B細(xì)胞惡性腫瘤和自身免疫性疾病的潛力，臨床開發(fā)價值顯著。
 

　　此外，根據(jù)梳理，體內(nèi)CAR-T賽道迎來收購與融資熱潮，如2025年8月吉利德旗下Kite以3.5億美元收購了開發(fā)in vivo CAR-T療法的私營生物技術(shù)公司Interius BioTherapeutics。據(jù)悉，此次收購其通過整合Interius的體內(nèi)集成平臺，補充了Kite在細(xì)胞治療的管線。這種方法可以直接在患者體內(nèi)產(chǎn)生CAR-T細(xì)胞，并通過將DNA插入患者的基因組中提供更持久和持久的治療效果。與需要細(xì)胞采集、工程化和再融合的傳統(tǒng)CAR-T療法不同，Interius的創(chuàng)新、現(xiàn)成但個性化的方法旨在通過單次靜脈輸注提供，消除了清淋預(yù)處理和復(fù)雜細(xì)胞處理的需要。
 

　　6月艾伯維以21億美元收購了一家體內(nèi)CAR-T公司Capstan Therapeutics。據(jù)悉，Capstan的核心在于其開創(chuàng)性的靶向脂質(zhì)納米顆粒(tLNP)平臺技術(shù)。該平臺專為體內(nèi)(in vivo)細(xì)胞工程設(shè)計，能夠利用RNA載荷(如mRNA)精確遞送至特定細(xì)胞類型，進(jìn)而對表達(dá)CD8的細(xì)胞毒性T細(xì)胞進(jìn)行重新編程。Capstan開發(fā)了核心管線CPTX2309，一種利用靶向脂質(zhì)納米顆粒(tLNPs)進(jìn)行RNA遞送的體內(nèi)抗CD19 CAR-T療法候選藥物，具有潛力，目前正處于I期臨床階段，主要開發(fā)用于治療B細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫性疾病。
 

　　3月阿斯利康也曾出手，以10億元美元收購比利時一家體內(nèi)CAR-T公司EsoBiotec，拿下其ENaBL慢病毒平臺和進(jìn)入臨床的ESO-T01。據(jù)悉，EsoBiotec專有的工程化納米抗體慢病毒(ENaBL)平臺重新定義了過繼細(xì)胞療法。ENaBL利用高度靶向的慢病毒向特定的免疫細(xì)胞(如T細(xì)胞)傳遞基因指令，對這些細(xì)胞進(jìn)行編程，使其能夠識別并摧毀腫瘤細(xì)胞，用于癌癥治療，或者識別并摧毀自身反應(yīng)性細(xì)胞，有可能用于免疫介導(dǎo)疾病的治療。這種方法使得細(xì)胞療法能夠通過簡單的靜脈注射來實施，且無需進(jìn)行免疫細(xì)胞清除。
 

　　不到半年，三大頭部企業(yè)砸出超30億元美元投向體內(nèi)CAR-T，足以看出該賽道的含金量。再看國內(nèi)市場，也有不少藥企積極融資布局。有數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2025年國內(nèi)體內(nèi)CAR-T相關(guān)融資總額超過20億元人民幣。如致力于體內(nèi)CAR-T的鋒尋生物，其成立僅半年便完成近6000萬元的種子輪及天使輪融資，據(jù)悉，該公司去年底宣布，其自主研發(fā)的體內(nèi)CAR-T核心產(chǎn)品進(jìn)入臨床前關(guān)鍵階段，其中針對血液瘤的候選藥物GI-001將于近期啟動IIT(研究者發(fā)起的臨床試驗)。
 

　　進(jìn)入2026年，融資熱潮仍在繼續(xù)，如2026年2月2日，微滔生物宣布完成A輪融資，據(jù)悉，該公司源自沙礫生物體內(nèi)CAR-T平臺分拆，聚焦靶向LNP遞送系統(tǒng)開發(fā)的in vivo CAR-T療法，用于治療血液瘤及自身免疫疾病。該技術(shù)可直接在患者體內(nèi)T細(xì)胞中表達(dá)CAR蛋白，無需體外細(xì)胞采集、擴(kuò)增及清淋預(yù)處理，從而解決傳統(tǒng)自體CAR-T療法成本高、周期長、毒性大三大痛點。項目有望推動細(xì)胞治療向標(biāo)準(zhǔn)化、現(xiàn)貨型藥物轉(zhuǎn)型，提升臨床可及性。
 

　　體內(nèi)CAR-T跳過了體外基因改造和擴(kuò)增步驟，直接在患者體內(nèi)生成和激活CAR-T細(xì)胞，其無論是在生產(chǎn)周期、安全性還是可及性方面，或都具有優(yōu)勢。憑借優(yōu)勢，體內(nèi)CAR-T有望逐步重構(gòu)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)格局。當(dāng)前，體內(nèi)CAR-T賽道的競爭已全面展開，國內(nèi)外藥企的競速布局，既是技術(shù)創(chuàng)新的比拼，也是產(chǎn)業(yè)實力的較量。未來，隨著臨床研究的不斷深入和技術(shù)的持續(xù)成熟，體內(nèi)CAR-T有望打破傳統(tǒng)療法的局限，開啟新篇章。
 

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