【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】罕見病發(fā)病率低，缺乏有效的治療方法。目前中國患有一種或多種罕見病患者可能超過1億，但存在大量未被滿足的患病群體，預(yù)計未來罕見病市場增長空間較大。數(shù)據(jù)顯示，2020年全球罕見病市場規(guī)模約為4100億元，其中中國市場約30-50億元。根據(jù)業(yè)內(nèi)預(yù)測，到2030年，全球罕見病市場有望達到1.3萬億元，中國罕見病市場份額則有望達到600-900億元。
 

　　面向百億市場空間，不止跨國藥企，本土藥企也在加速布局罕見病賽道，且藥物研發(fā)、臨床、獲批上市等消息不斷傳來。
 

　　12月5日晚間，華東醫(yī)藥發(fā)布公告，全資子公司中美華東申報的西羅莫司口服溶液臨床試驗申請獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，適應(yīng)癥為18周歲以下結(jié)節(jié)性硬化癥相關(guān)癲癇，這也是已知活性成份藥物經(jīng)過改良后治療的新適應(yīng)癥。
 

　　資料顯示，結(jié)節(jié)性硬化癥是一種多系統(tǒng)受累的常染色體顯性遺傳病，皮膚、腦、眼睛、口腔、心臟、肺臟、腎臟、肝臟和骨骼等多部位器官發(fā)生良性錯構(gòu)瘤。該疾病屬于罕見病，根據(jù)《罕見病診療指南(2019版)》，每6000至10000名新生兒中有1名患有結(jié)節(jié)性硬化癥。
 

　　目前，這類患者在早期治療方面存在巨大的需求，臨床上常以mTOR抑制劑作為TSC的靶向治療方法，其中的代表性藥物即為西羅莫司。研究表明，西羅莫司通過改善神經(jīng)元功能、降低神經(jīng)興奮性、減少神經(jīng)炎癥和增強神經(jīng)保護來降低癲癇發(fā)作的頻率和嚴(yán)重性。隨著華東醫(yī)藥推進該藥物的臨床試驗進展，未來有望給國內(nèi)癲癇患者帶來新的治療選擇。
 

　　除了西羅莫司以外，不久前的11月13日，華東醫(yī)藥宣布全資子中美華東從美國Kiniksa公司引入的注射用利納西普(ARCALYST)上市申請獲得國家藥監(jiān)局正式受理，用于治療成人和12歲及以上兒童的冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征 (CAPS)，包括家族性寒冷型自身炎癥綜合征(FCAS)和穆-韋二氏綜合征(MWS)。
 

　　據(jù)了解，CAPS是一種罕見的是一種遺傳性炎性疾病，臨床癥狀包括虛弱乏力、皮疹、發(fā)熱、頭痛、關(guān)節(jié)疼痛等。由于患病率低，目前國內(nèi)這類患者存在巨大的尚未被滿足的治療需求。隨著華東醫(yī)藥該藥的引進，將有望轉(zhuǎn)變國內(nèi)CAPS患者的治療模式。
 

　　值得一提的是，2019年，F(xiàn)DA曾授予ARCALYST治療復(fù)發(fā)性心包炎突破性療法認(rèn)定，2021年，ARCALYST獲FDA批準(zhǔn)用于治療復(fù)發(fā)性心包炎。復(fù)發(fā)性心包炎也是一種罕見病，2023年6月底華東醫(yī)藥已完成復(fù)發(fā)性心包炎適應(yīng)癥的中國Pre-BLA遞交。
 

　　在海外，ARCALYST于2008年獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)，用于治療CAPS、FCAS和MWS，市場需求龐大。據(jù)Kiniksa公布的2023年三季報，ARCALYST®2023年1-9月的產(chǎn)品凈收入約為1.62億美元，其中，單第三季度實現(xiàn)產(chǎn)品銷售收入6480萬美元，同比大增94.01%。據(jù)該公司預(yù)計，ARCALYST®今年全年有望實現(xiàn)銷售收入2.2-2.3億美元，以中值計算相比2022年增長幅度將達到84%。
 

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