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見證！國內頭個血友病B基因治療藥物獲批，開創(chuàng)新格局

2025年04月11日 09:07:11來源：制藥網點擊量：40181

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　　【制藥網產品資訊】近日，國內血友病B患者迎來好消息：信念醫(yī)藥全資子公司——上海信致醫(yī)藥科技有限公司研發(fā)和生產的血友病B基因治療藥物信玖凝(BBM-H901注射液，通用名稱：波哌達可基注射液)已于4月10日正式獲批，將給國內患者提供一種全新的治療方案，意味著我國血友病B治療開創(chuàng)新格局。

　　公開資料顯示，血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，是凝血因子基因突變所致，根據(jù)凝血因子不同可分為血友病A和血友病B兩種。前者為凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏，后者為凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏。

　　針對中度和重度B型血友病患者，過去的治療方法主要是輸注凝血因子IX以提高身體止血和促進愈合的能力，但患者通常需要定期、終生進行輸注以維持足夠的凝血因子水平，因此存在一定的治療壓力和治療負擔。

　　目前，血友病已經進入基因治療時代，早在2022年11月22日，美國FDA宣布澳大利亞制藥公司CSL Behring的治療B型血友病的一次性基因療法Hemgenix獲批，定價為350萬美元(約2500萬人民幣)，這款藥物是一款基于腺相關病毒AAV5載體的一次性基因療法，AAV5載體攜帶凝血因子Ⅸ基因進入體內后，凝血因子Ⅸ基因在細胞內表達凝血因子Ⅸ，從而增加血液中凝血因子的水平，防止出血發(fā)作。

　　隨后在2024年4月，輝瑞的Beqvez也獲得FDA批準上市，定價和Hemgenix一樣，也為350萬美元，價格昂貴。

　　據(jù)了解，BBM-H901注射液由信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產，以靜脈給藥的方式將人凝血因子IX基因導入B型血友病患者體內持續(xù)表達，提高并長期維持患者的凝血因子水平，用于預防B型血友病成年患者出血。

　　相較于此前國外的同類產品，信念醫(yī)藥基因療法BBM-H901注射液的靶向性更好，免疫原性更低，基因表達的因子活性更高，并且很多技術實現(xiàn)了國產化替代，成本更低。

　　2022年8月23日，CDE網站顯示，BBM-H901注射液納入“突破性療法”，用于預防血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥)的成年男性患者出血。

　　此前，BBM-H901注射液的臨床研究結果已于2022年5月19日成功發(fā)表于《柳葉刀-血液病學》(The Lancet Haematology)。臨床研究數(shù)據(jù)顯示該藥起效迅速、具有良好的安全性。

　　2024年7月25日，信念醫(yī)藥基因療法BBM-H901注射液新藥上市申請(NDA)獲國家藥監(jiān)局(NMPA)受理，用于B型血友病成年患者的治療，為國內頭個申請NDA的基因療法。

　　該藥從受理到獲批只用了不到10個月的時間，其作為中國頭個獲批的血友病B基因治療藥物，也是中國頭個獲批的重組腺相關病毒(rAAV)基因治療藥物，上市后將開拓中國血友病治療領域新格局。

　　在商業(yè)化方面，2023年10月17日，信念醫(yī)藥已就基因療法BBM-H901注射液選擇與武田進行商業(yè)化合作，將借助武田進行上市后的在中國內地、中國香港和中國澳門的商業(yè)化推廣。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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