【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】2025年6月10日，渤健中國宣布，創(chuàng)新藥物托夫生注射液(商品名：凱盛迪™)正式在中國商業(yè)上市，意味著我國符合條件的漸凍癥患者即將有機會用上這款創(chuàng)新藥物。
 

　　肌萎縮側(cè)索硬化(ALS，俗稱“漸凍癥”)是一種罕見的進行性神經(jīng)退行性疾病，主要影響大腦和脊髓中的運動神經(jīng)元。患者會逐漸出現(xiàn)肌肉無力、萎縮和痙攣，從四肢開始，逐步蔓延至軀干、吞咽和呼吸肌，從而導(dǎo)致全身“凍結(jié)”，如同被逐漸“凍住”一般，且意識通常不受影響。該病病因尚未完全明確，可能與遺傳、環(huán)境、氧化應(yīng)激等多種因素相關(guān)，目前尚無治好的方法，只能通過藥物(如利魯唑、依達拉奉)和支持治療緩解癥狀、延緩病程，患者平均生存期約3-5年。據(jù)統(tǒng)計，我國約有10萬名漸凍癥患者，他們不僅承受著身體上的痛苦，還面臨著沉重的心理壓力和經(jīng)濟負擔(dān)，亟需更有效的治療手段。
 

　　托夫生注射液這一突破性療法的出現(xiàn)，為漸凍癥患者燃起了希望之火。作為全球頭個獲批的漸凍癥精準(zhǔn)治療藥物，托夫生注射液的作用機制具有創(chuàng)新性。其針對的是攜帶超氧化物歧化酶 1(SOD1)基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化患者。SOD1 基因突變是導(dǎo)致家族性 ALS 的重要原因之一，約占家族性 ALS 病例的20%。
 

　　據(jù)介紹，該藥物通過靶向結(jié)合 SOD1 mRNA，抑制突變 SOD1 蛋白的產(chǎn)生，從而減少神經(jīng)元的損傷和死亡，延緩疾病的進展。在臨床試驗中，托夫生注射液展現(xiàn)出了令人振奮的療效。多項研究表明，接受該藥物治療的患者，其肺功能下降速度得到顯著延緩，日常生活能力的衰退也有所減慢。這意味著患者能夠在更長的時間內(nèi)保持相對較好的生活質(zhì)量，對于漸凍癥患者而言，這無疑是巨大的希望。
 

　　托夫生注射液能夠如此迅速地在中國上市，離不開國家政策的大力支持。近年來，國家高度重視罕見病防治和創(chuàng)新藥發(fā)展。2018 年，漸凍癥被納入國家頭批罕見病目錄，使得這類患者獲得了更多的關(guān)注。2025 年，我國提出 “制定創(chuàng)新藥目錄，支持創(chuàng)新藥發(fā)展”，充分彰顯了對創(chuàng)新藥發(fā)展的重視。
 

　　在國家罕見病防治戰(zhàn)略及加快引入創(chuàng)新藥物的利好政策推動下，托夫生注射液于 2024年9月在中國獲批，從獲批到正式商業(yè)上市僅用了短短9 個月時間，這一速度充分體現(xiàn)了我國在加速創(chuàng)新藥物惠及患者方面的決心和效率。
 

　　隨著托夫生注射液在中國的商業(yè)上市，標(biāo)志著我國漸凍癥治療進入了精準(zhǔn)診療的新時代。它不僅為攜帶 SOD1 基因突變的患者提供了針對性的治療方案，也為整個漸凍癥領(lǐng)域的研究和治療指明了方向。不過，罕見病藥物通常價格較高，如何建立完善的醫(yī)保和救助體系，讓更多的患者能夠負擔(dān)得起創(chuàng)新藥物，也是亟待解決的問題。只有各界共同努力，才能真正實現(xiàn)讓創(chuàng)新藥物惠及更多患者的目標(biāo)。
 

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