【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站公示，7月以來，已有多款創(chuàng)新藥納入突破性療法。
 

　　如7月25日，上海寶濟藥業(yè)股份有限公司注射用KJ103納入突破性療法，擬用于抗腎小球基底膜(GBM)病。抗腎小球基底膜病是一種較為罕見且嚴重的自身免疫性疾病。其發(fā)病機制復雜，當機體免疫系統(tǒng)出現(xiàn)異常時，會產(chǎn)生抗腎小球基底膜抗體，這些抗體錯誤地攻擊腎小球基底膜，導致腎小球濾過功能受損。臨床上，患者常表現(xiàn)出急進性腎小球腎炎，病情進展迅速，短時間內(nèi)腎功能急劇惡化，還可能伴有肺出血等癥狀，嚴重威脅患者的生命健康。而且，由于該病發(fā)病率低，早期癥狀不典型，容易被誤診或漏診，一旦確診，往往病情已經(jīng)較為嚴重。
 

　　資料顯示，KJ103是新一代IgG降解酶，它來源于不感染人類的化膿性鏈球菌的酶，通過寶濟藥業(yè)自主研發(fā)設(shè)計改構(gòu)而獲得。該產(chǎn)品能夠高度特異性地降解IgG的下鉸鏈區(qū)，使其失活。在抗腎小球基底膜病中，IgG 抗體是導致免疫攻擊的關(guān)鍵因素之一，KJ103 通過降解這些 “致病” 的 IgG 抗體，從阻斷免疫反應，減輕對腎小球基底膜的損傷，從而達到治療疾病的目的。目前，KJ103 正在開展多項臨床研究，除了用于抗腎小球基底膜病的研究外，還涵蓋腎移植排斥反應、急性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病等多個適應癥。
 

　　除了寶濟藥業(yè)的KJ103外，蘇州澤璟生物制藥股份有限公司的注射用ZG006(單藥治療既往經(jīng)含鉑化療及至少1種其它系統(tǒng)治療后(三線及以上)復發(fā)或進展的晚期小細胞肺癌患者)、正大天晴藥業(yè)集團南京順欣制藥有限公司的注射用TQB2102(擬用于HER2陽性早期或局部晚期乳腺癌患者的新輔助治療)、福建廣生堂藥業(yè)股份有限公司的GST-HG131片(擬用于HER2陽性早期或局部晚期乳腺癌患者的新輔助治療)、蘇州星曜坤澤生物制藥有限公司的HT-101 注射液(慢性乙型肝炎病毒感染)7月也納入突破性療法。
 

　　其中，ZG006 是一種針對 CD3 及兩個不同 DLL3 表位的三特異性抗體。ZG006 的抗 DLL3 端與腫瘤細胞表面不同 DLL3 表位相結(jié)合，抗 CD3 端結(jié)合 T 細胞。ZG006 銜接腫瘤細胞和 T 細胞，將 T 細胞拉近腫瘤細胞，從而利用 T 細胞特異性殺傷腫瘤細胞。臨床前研究結(jié)果顯示，ZG006 在小鼠腫瘤模型上具有顯著的腫瘤抑制作用，可以導致顯著比例的小鼠腫瘤完全消退，說明 ZG006 具有強效的腫瘤殺傷作用。ZG006 在非人靈長類動物中顯示出毒副作用低等良好的安全性特征。值得一提的是，ZG006 是針對 DLL3 表達腫瘤的三特異性抗體(CD3×DLL3×DLL3)，具有成為First-in-Class分子的潛力。2024 年 8 月， 注射用 ZG006 獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予孤兒藥資格認定(Orphan-drug Designation)，用于治療小細胞肺癌。
 

　　廣生堂的 GST-HG131 是一種口服小分子 HBsAg 抑制劑，通過抑制 HBV RNA 的 poly(A)尾部聚合，降低 HBV RNA 穩(wěn)定性并加速其降解，從而顯著抑制乙肝 HBsAg 的表達，發(fā)揮抗病毒作用。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，這幾款創(chuàng)新藥納入突破性治療品種，是醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域的重大進展。它們不僅為相關(guān)患者帶來了新的治療希望，也激勵著更多藥企加大創(chuàng)新藥研發(fā)投入，推動全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)不斷向前發(fā)展。
 

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