【制藥網 行業(yè)動態(tài)】金秋11月，中國創(chuàng)新藥審批領域傳來陣陣喜訊。多款跨國藥企研發(fā)的創(chuàng)新藥物相繼獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準上市，涵蓋慢性自發(fā)性蕁麻疹、血友病等多個治療需求迫切的領域。這些藥物的落地不僅為中國患者帶來了全新的治療選擇，更彰顯了我國藥品審評審批體系對創(chuàng)新價值的認可，以及在滿足臨床未竟需求上的積極作為。
 

　　其中，11月25日，諾華公司宣布，創(chuàng)新藥物瑞普多®(瑞米布替尼片)獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準，適用于H1抗組胺藥控制不充分的成人慢性自發(fā)性蕁麻疹(CSU)患者。
 

　　瑞米布替尼片的獲批是基于 REMIX-1、REMIX-2 兩項關鍵 III 期全球多中心臨床試驗結果。研究表明，使用二代抗組胺藥物治療后仍有癥狀的CSU患者使用瑞米布替尼片治療后最快一周即可達到顯著的具有臨床意義的改善，且作用持續(xù)至第52周，并在長期治療中保持良好的耐受性和安全性。
 

　　從治療領域發(fā)展來看，瑞米布替尼片的獲批具有里程碑式的意義。其有望構建CSU治療新格局，開啟口服小分子靶向治療新篇章，為中國超過千萬長期飽受CSU困擾的患者帶來治療新選擇。此外，瑞米布替尼片的獲批也代表了布魯頓酪氨酸激酶(BTK)靶點在自身免疫和過敏性疾病中的重要拓展。
 

　　值得一提的是，該藥物的上市進程展現(xiàn)了“中國速度”：今年2月上市申請被NMPA正式受理后，被納入優(yōu)先審評，僅用9個月便完成審批獲批，這一高效審批既體現(xiàn)了藥物本身的突出優(yōu)勢，也反映了我國藥品監(jiān)管部門對臨床急需藥物的高度重視。
 

　　據悉，在瑞米布替尼片獲批之前，11 月 21 日，NMPA網站還顯示，輝瑞 1 類新藥馬塔西單抗注射液在中國獲批上市。適用于患有以下疾病且體重 ≥ 35 kg的 12 歲及以上兒童和成人患者的常規(guī)預防治療，以防止出血或降低出血發(fā)作的頻率：不存在凝血因子 VIII 抑制物的重型 A 型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏，F(xiàn)VIII<1%)或不存在凝血因子 IX 抑制物的重型 B 型血友病(先天性凝血因子IX缺乏，F(xiàn)IX<1%)。
 

　　馬塔西單抗(Marstacimab、PF-6741086)是輝瑞開發(fā)的一種靶向組織因子途徑抑制物(TFPI)K2 結構域的單克隆抗體，屬于血友病再平衡療法。其上市批準是基于關鍵 III 期試驗 BASIS(登記號：NCT03938792)，結果顯示，在對長期擴展研究的中期分析中，在另外長達 16 個月的隨訪(n=87)中，觀察到經治療出血的平均 ABR 持續(xù)降低至 2.79(95% CI：1.90-4.09)。馬塔西單抗在所有與出血相關的次要終點(自發(fā)性出血、關節(jié)出血、靶關節(jié)出血和總出血)上均表現(xiàn)出非劣效性。
 

　　馬塔西單抗作為輝瑞研發(fā)的血友病非因子創(chuàng)新療法，具有三重創(chuàng)新突破。其一，該藥物采用"靶向TFPI的凝血再平衡"的創(chuàng)新機制，區(qū)別于傳統(tǒng)的凝血因子替代治療方式。其二，在給藥方式上實現(xiàn)重大革新。其三，該藥物同時適用于重型A型血友病和重型B型血友病患者，突破了傳統(tǒng)治療方法的局限性。
 

　　短短一周內，兩款來自跨國藥企的創(chuàng)新藥相繼在中國獲批，這一現(xiàn)象背后有著多重積極意義。對患者而言，創(chuàng)新藥物的快速落地意味著以往難以控制的疾病有了新的治療方案，生活質量有望得到實質性提升；對醫(yī)藥行業(yè)而言，這既體現(xiàn)了跨國藥企在創(chuàng)新研發(fā)上的深厚積累，也反映了中國醫(yī)藥市場的巨大吸引力與良好發(fā)展環(huán)境；對藥品監(jiān)管體系而言，優(yōu)先審評等政策的高效實施，為臨床急需創(chuàng)新藥開辟了“綠色通道”，彰顯了我國藥品監(jiān)管水平與國際接軌的能力。
 

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