【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】12月22日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布消息，兩款1類創(chuàng)新藥通過優(yōu)先審評審批程序正式獲批上市。這兩款藥物的獲批，不僅為特定疾病患者帶來了全新的治療選擇，更彰顯了我國在創(chuàng)新藥審評審批領(lǐng)域的高效推進(jìn)。
 

　　其中，默克雪蘭諾(北京)醫(yī)藥有限公司申報(bào)的1類創(chuàng)新藥鹽酸匹米替尼膠囊(商品名：貝捷邁)通過國家藥監(jiān)局優(yōu)先審評審批程序獲批上市。該藥用于治療手術(shù)切除可能會導(dǎo)致功能受限或出現(xiàn)較嚴(yán)重并發(fā)癥的癥狀性腱鞘巨細(xì)胞瘤(TGCT)成年患者。
 

　　腱鞘巨細(xì)胞瘤是一種非惡性腫瘤，其組織學(xué)特征為包含“破骨細(xì)胞樣”多核巨細(xì)胞、含鐵血黃素和巨噬細(xì)胞。這種組織學(xué)特征可表現(xiàn)為兩種不同的臨床類型。局限性/結(jié)節(jié)性腱鞘巨細(xì)胞瘤(L-TGCT)，有時被稱為“腱鞘巨細(xì)胞瘤”；彌漫性腱鞘巨細(xì)胞瘤(D-TGCT)，也稱為色素絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎(PVNS)，表現(xiàn)為增生性、破壞性的關(guān)節(jié)內(nèi)病變，常見于膝關(guān)節(jié)。
 

　　貝捷邁是一種口服、高效且選擇性的小分子集落刺激因子1受體(CSF-1R)阻斷劑。多項(xiàng)研究表明，阻斷CSF-1R信號通路可以有效調(diào)節(jié)和改變巨噬細(xì)胞功能，并有可能治療多種巨噬細(xì)胞依賴性人類疾病。此次批準(zhǔn)是基于匹米替尼優(yōu)異的全球III期MANEUVER研究第一部分的研究結(jié)果。
 

　　研究結(jié)果顯示，接受CSF-1R抑制劑匹米替尼治療的患者(n=63)，在第25周時，根據(jù)RECIST 1.1標(biāo)準(zhǔn)評估的客觀緩解率(ORR)高達(dá)54.0%(95% CI, 40.9%-66.6%)，而安慰劑組(n=31)僅為3.2%(95% CI, 0.1%-16.7%)。兩組間ORR差異顯著，達(dá)到50.7%(95% CI, 37.0%-64.5%；P < .0001)。值得一提的是，匹米替尼治療組中有一名患者實(shí)現(xiàn)了完全緩解(CR)。中位緩解持續(xù)時間(DOR)在兩組中均未達(dá)到(NR)。
 

　　同一日，Cytokinetics, Incorporated申報(bào)的1類創(chuàng)新藥阿夫凱泰片(商品名：星舒平)也通過國家藥監(jiān)局優(yōu)先審評審批程序獲批上市。該藥用于治療紐約心臟協(xié)會(NYHA)心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善運(yùn)動能力和癥狀。
 

　　肥厚型心肌病作為常見的遺傳性心臟疾病，可能引發(fā)心力衰竭、血栓栓塞等致命風(fēng)險。阿夫凱泰片作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑，能夠精準(zhǔn)靶向心肌肌球蛋白，直接抑制產(chǎn)力橫橋的形成，減輕心肌過度收縮。
 

　　此次阿夫凱泰片的獲批基于其關(guān)鍵性全球3期臨床研究SEQUOIA-HCM所取得的積極結(jié)果。研究達(dá)成通過心肺運(yùn)動試驗(yàn)(CPET)測得的峰值攝氧量(pVO?)主要研究終點(diǎn)以及LVOT-G變化、紐約心臟病協(xié)會(NYHA)心功能分級改善等十項(xiàng)次要終點(diǎn)。在3期臨床研究中顯示其2周即可上調(diào)劑量、6周即可完成劑量滴定；針對梗阻壓差，其2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg；同時阿夫凱泰片也顯示出能夠快速減輕癥狀和改善心功能，且安全性良好。
 

　　優(yōu)先審評審批程序的高效落地，是上述兩款創(chuàng)新藥快速惠及患者的重要保障。近年來，國家藥監(jiān)局持續(xù)優(yōu)化審評審批流程，針對臨床急需的創(chuàng)新藥建立綠色通道，大幅縮短了藥物上市周期。
 

　　據(jù)悉，除以上2款產(chǎn)品外，12月還有6個創(chuàng)新藥獲批上市，包括Genzyme Corporation申報(bào)的1類創(chuàng)新藥芬妥司蘭鈉注射液(商品名：賽菲因)，適用于患有以下疾病的12歲及以上兒童和成人患者的常規(guī)預(yù)防治療，以防止出血或降低出血發(fā)作的頻率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏，F(xiàn)VIII<1%)或存在或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏，F(xiàn)IX<1%)；
 

　　正大天晴藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司申報(bào)的1類創(chuàng)新藥庫莫西利膠囊(商品名：賽坦欣)，適用于既往接受內(nèi)分泌治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的激素受體(HR)陽性、人表皮生長因子受體2(HER2)陰性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌成人患者，與氟維司群聯(lián)合治療；
 

　　健康元藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司申報(bào)的1類創(chuàng)新藥瑪帕西沙韋膠囊，適用于既往健康的12歲及以上青少年和成人單純性甲型和乙型流感患者的治療，不包括存在流感相關(guān)并發(fā)癥高風(fēng)險的患者；
 

　　北京諾誠健華醫(yī)藥科技有限公司申報(bào)的1類創(chuàng)新藥佐來曲替尼片(商品名：宜諾欣)，用于符合下列條件的成人和12歲以上青少年實(shí)體瘤患者：經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測方法診斷為攜帶神經(jīng)營養(yǎng)酪氨酸受體激酶(NTRK)融合基因且不包括已知獲得性耐藥突變，患有局部晚期、轉(zhuǎn)移性疾病或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重并發(fā)癥的患者，以及無滿意替代治療或既往治療失敗的患者；
 

　　上海上藥信誼藥廠有限公司申報(bào)的1類創(chuàng)新藥蘋果酸司妥吉侖片(商品名稱：信妥安)，適用于原發(fā)性高血壓；
 

　　信達(dá)生物醫(yī)藥科技(杭州)有限公司申報(bào)的匹康奇拜單抗注射液(商品名：信美悅)，適用于適合系統(tǒng)性治療的中重度斑塊狀銀屑病成人患者。
 

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