【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】有報(bào)告顯示，近年來，全球越來越多的人被診斷患有腎功能下降，其中2023年受影響人數(shù)達(dá)到7.88億，藥物市場需求巨大。面對這一潛力市場，眾多藥企也正在積極布局，通過合作引進(jìn)等方式加碼投入。
 

　　如勃林格殷格翰近日便宣布了一項(xiàng)最高價(jià)值達(dá)4.48億美元的合作，其將與Rectify公司共同開發(fā)一款臨床前的慢性腎病口服藥物。
 

　　資料顯示，Rectify通過公司的正向功能調(diào)節(jié)劑(PFMs)平臺，開發(fā)了一款增強(qiáng)ABCC6蛋白功能的新型小分子藥物。該藥目前尚處于臨床前階段，擬開發(fā)用于慢性腎病和主動(dòng)脈瓣狹窄。研究表明，ABCC6編碼的跨膜轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白是全身抗鈣化機(jī)制的核心調(diào)節(jié)因子。Rectify的口服PFM已顯示出恢復(fù)或增強(qiáng)突變或野生型ABCC6蛋白功能的潛力，有望從根本上解決慢性腎病的病理鈣化問題。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，此次合作彰顯了Rectify的技術(shù)平臺價(jià)值的同時(shí)，也是勃林格殷格翰在心血管-腎臟-代謝疾病領(lǐng)域的又一次重要戰(zhàn)略布局。
 

　　諾華今年6月以17億美元收購Regulus，獲得一款microRNA抑制劑Farabursen，用于治療常染色體顯性多囊腎病(ADPKD)。業(yè)內(nèi)表示，作為Regulus的核心候選藥物，F(xiàn)arabursen的臨床價(jià)值是推動(dòng)諾華完成收購的核心因素。
 

　　資料顯示，常染色體顯性多囊腎病(ADPKD)是一種全球常見的遺傳性腎病。其發(fā)病原因與遺傳因素密切相關(guān)，屬于常染色體顯性遺傳疾病。Farabursen的突破在于從ADPKD的發(fā)病原因出發(fā)，可以從源頭上干預(yù)疾病進(jìn)程。ADPKD患者因基因突變導(dǎo)致細(xì)胞內(nèi)miR-17異常高表達(dá)。Farabursen能精準(zhǔn)找到并匹配miR-17。兩者結(jié)合后形成RNA-DNA雜合體，進(jìn)而吸引身體里一種RNaseH的酶，最終分解miR-17。當(dāng)miR-17被清除后，它對PKD1、PKD2基因的“抑制鎖”就被打開了。這兩個(gè)基因就能重新正常工作，幫助減少腎臟囊腫的生長，從而改善ADPKD的進(jìn)展。
 

　　此外，福泰制藥、渤健、羅氏、GSK也曾大手筆布局腎病領(lǐng)域。如福泰制藥在2024年以49億美元的高價(jià)收購Alpine，以擴(kuò)大其在腎臟和免疫系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的布局。通過此次的交易，福泰制藥將Alpine旗下的治療自身免疫性和炎癥性疾病的藥物Povetacicept(ALPN-303)收入囊中。資料顯示，Povetacicept是一種BAFF(B細(xì)胞活化因子)和APRIL(一種增殖誘導(dǎo)配體)細(xì)胞因子的雙重拮抗劑，在IgA腎病中顯示出潛在價(jià)值。
 

　　隨著全球腎病患者群體的持續(xù)擴(kuò)大，相關(guān)藥物市場需求將進(jìn)一步釋放，而技術(shù)突破與資本投入的深度融合，將推動(dòng)腎病治療領(lǐng)域不斷涌現(xiàn)新的突破。未來，在藥企的持續(xù)發(fā)力下，更多靶向精準(zhǔn)、療效顯著的腎病創(chuàng)新藥有望落地，為全球腎病患者帶來福音，同時(shí)也將重塑腎病藥物市場的競爭格局。
 

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