【制藥網 產品資訊】近年來，隨著國家對罕見病的大力支持，一些罕見病的規(guī)范診療和救治管理水平得到提升，創(chuàng)新治療方案也不斷涌現。據不完全統計，僅在近一個月，至少有4款罕見病藥在華獲批，為國內患者帶來新的治療選擇。
 

　　具體來看，近日，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序批準上海信致醫(yī)藥科技有限公司申報的波哌達可基注射液(商品名：信玖凝)上市，用于治療中重度血友病 B(先天性凝血因子IX缺乏癥)成年患者。血友病b是由凝血因子ix(fix)缺乏引起的出血性疾病。信玖凝是頭個血友病B基因治療藥物，其上市后將給中重度血友病 B成年患者帶來治療新選擇。
 

　　3 月31 日，羅氏的奧瑞利珠單抗注射液獲批。該藥用于治療成人復發(fā)型多發(fā)性硬化癥，涵蓋臨床孤立綜合征、復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化及活動性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化，以及成人原發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥。資料顯示，成人復發(fā)型多發(fā)性硬化癥是一種中樞神經系統慢性病變的自身免疫性疾病，其特點是在大腦和脊髓中形成斑塊狀炎癥細胞浸潤并導致神經纖維髓鞘的破壞，這種損害會導致神經傳導的異常和神經元的不可逆損傷，進而導致多種癥狀,如感覺障礙、肌無力、平衡障礙和視覺障礙等。奧瑞利珠單抗注射液是靶向 CD20 陽性 B 細胞的單抗藥物，患者每六個月僅需進行一次靜脈輸注，能提高患者治療依從性。
 

　　同日，優(yōu)時比的羅澤利昔珠單抗注射液獲 NMPA 批準。該藥物可與常規(guī)治療藥物聯用，治療乙酰膽堿受體(AChR)或肌肉特異性受體酪氨酸激酶(MuSK)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力(gMG)患者。據介紹，重癥肌無力是一種自身免疫性神經肌肉傳遞障礙罕見疾病，可引起明顯的肌無力、疲勞等癥狀，導致言語、行動、呼吸等身體功能受限，或合并胸腺瘤，疾病加重至肌無力危象(累及呼吸肌導致呼吸衰竭)可危及生命。數據顯示，我國重癥肌無力中，AChR陽性和MuSK陽性為兩種主要亞型。羅澤利昔珠單抗注射液是新生兒 Fc 受體拮抗劑，采用皮下注射方式，單次治療僅需6分鐘。
 

　　更早的3月12日，諾華的司庫奇尤單抗獲國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療中重度化膿性汗腺炎的成人患者。化膿性汗腺炎(HS)又稱反常性痤瘡(AI)，是一種因毛囊閉鎖導致毛囊皮脂腺單位受累的慢性復發(fā)性炎癥性皮膚病，其化膿性汗腺炎其發(fā)病機制較為復雜，涉及遺傳、激素、細菌感染、毛囊口角化異常等多種因素，這種疾病發(fā)作期間往往伴有疼痛和腫脹，通過手術的方式僅能緩解一時，因此非常困擾患者。司庫奇尤單抗是選擇性靶向 IL-17A 的單克隆抗體，通過與 IL-17A 相應受體結合，阻斷信號轉導，抑制下游炎癥反應，可減少化膿性汗腺炎患者的膿腫和炎性結節(jié)。
 

　　結語
 

　　上述罕見病藥物的獲批，是醫(yī)療領域的重大突破，將為眾多罕見病患者帶去新希望。相信在國家持續(xù)支持與藥企積極研發(fā)下，未來將有更多創(chuàng)新療法問世，進一步改善罕見病患者的生活質量，助力他們重歸正常生活。
 

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