【制藥網(wǎng) 市場分析】在全球醫(yī)藥創(chuàng)新快速邁向“核酸時代”的背景下，小核酸藥物憑借優(yōu)勢，正逐步成為繼小分子、抗體藥之后又一重要治療范式，掀起新一輪生物醫(yī)藥創(chuàng)新浪潮。在此背景下，國內(nèi)眾多藥企紛紛布局小核酸賽道，加速推進技術研發(fā)與管線落地，如瑞博生物、圣諾醫(yī)藥、悅康藥業(yè)、靖因藥業(yè)等企業(yè)各具特色的發(fā)展路徑，共同勾勒出國內(nèi)小核酸藥物產(chǎn)業(yè)的競爭格局與發(fā)展?jié)摿Α?br /> 

　　其中，瑞博生物是較早布局小核酸領域的企業(yè)之一，自主開發(fā)的RiboGalSTAR™已將7個項目推進到心血管、代謝類、腎臟和肝臟疾病領域的臨床開發(fā)階段，其中4條自研管線已進入臨床2期。
 

　　如瑞博生物核心產(chǎn)品RBD4059(靶向FXI的siRNA)是臨床開發(fā)進展快的用于治療血栓性疾病的siRNA藥物，已于2025年2月完成該2a期臨床試驗的所有患者入組，預計于2025年底前完成該試驗。RBD5044(靶向APOC3的siRNA)和RBD7022(靶向PCSK9的siRNA)產(chǎn)品亦是瑞博生物兩款具有良好開發(fā)前景的候選藥物。RBD5044主要用于治療高甘油三酯血癥(HTG)，是進入臨床開發(fā)的靶向APOC3的siRNA，目前該藥物用于治療混合型血脂異?；颊叩?期試驗正在瑞典進行。RBD7022用于治療高膽固醇血癥，亦是進入臨床開發(fā)的靶向PCSK9的siRNA，于2025年3月在中國完成了RBD7022的1期試驗，目前正由合作方齊魯制藥推進2期臨床。
 

　　據(jù)悉，瑞博生物近日啟動公開招股。公司發(fā)行價定為每股57.97港元，每手200股，入場費11710.93港元，預計將于2026年1月9日在港交所主板掛牌上市。
 

　　圣諾醫(yī)藥曾是國內(nèi)風光一時的“小核酸一股”，其在siRNA藥物領域取得重大突破，其中核心產(chǎn)品小干擾核酸(siRNA)藥物STP705已有七項針對不同適應癥的臨床試驗在推進中，包括針對鱗狀細胞原位癌(isSCC)的2b期臨床、基底細胞癌(BCC)的2期臨床，以及瘢痕增生、面部isSCC、肝癌等多個1/2期臨床試驗。資料顯示，STP705通過雙靶向抑制性機制和多肽納米顆粒(PNP)增強遞送，直接降低TGF-β1和COX-2基因表達，為治療多種癌癥和瘢痕增生提供了新的選擇。
 

　　悅康藥業(yè)也很早就錨定了小核酸藥物作為其創(chuàng)新藥轉型支點。2021年，公司以2100萬元收購了一家小核酸生物科技公司、杭州天龍藥業(yè)有限公司100%股權。以此為基礎，悅康藥業(yè)建立了從序列設計、化學修飾到遞送系統(tǒng)、放大生產(chǎn)的核酸藥物全鏈條研發(fā)體系。據(jù)悉，悅康藥業(yè)手中雖已儲備超10項小核酸藥物管線。不過業(yè)內(nèi)指出，公司小核酸藥物進度大多停留在臨床初期。如公司重點推介的靶向PCSK9 siRNA降脂藥物YKYY015，截至2025年第三季度，其國內(nèi)I期臨床試驗仍在進行中，美國僅獲得了臨床批件，尚未正式啟動研究。
 

　　靖因藥業(yè)是一家全球臨床階段生物技術公司，專注于siRNA療法治療慢性疾病，核心產(chǎn)品已進入II期試驗階段。據(jù)悉，公司正重點推進三大潛在重磅產(chǎn)品管線組合：凝血功能障礙類疾病、心臟代謝疾病與肥胖癥。SRSD107是一款靶向凝血因子XI的siRNA藥物，目前正于歐洲開展II期多中心臨床試驗，并計劃在中國及澳大利亞╱新西蘭啟動另一個II期試驗。SRSD216是一款潛在靶向Lp(a)的siRNA，當前同步在中國與美國進行IIa期試驗；SRSD384是一款針對肥胖癥的INHBE靶向候選藥物，目前正積極推進IND申報。
 

　　小核酸藥物的技術突破與臨床價值已得到認可，國內(nèi)藥企憑借多年的技術積累與持續(xù)的研發(fā)投入，正逐步崛起。隨著瑞博生物等企業(yè)登陸資本市場，以及更多管線進入后期臨床階段，國內(nèi)小核酸藥物產(chǎn)業(yè)有望迎來規(guī)模化發(fā)展的黃金期，為生物醫(yī)藥創(chuàng)新注入新活力。
 

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。